2017年7月29日 (土)

遺伝子治療によるイヌのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの軽減

2017年7月26日
natureasia.com
注目のハイライト
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの
遺伝子治療によって、
この疾患のイヌモデルの症状が軽減され、
この治療法がデュシェンヌ型
筋ジストロフィーの筋肉症状を軽減する
安全で有効な方法であることが
実証された。
 
 この研究成果について報告する論文が、
今週掲載される。
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 Good News!
 
 難病にとって遺伝子治療は大きな
希望です。
 
 早く、手の届く所に来て欲しい。

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2017年5月 2日 (火)

Wmの憂鬱、核酸医薬に未来を見た

Wmの憂鬱、核酸医薬に未来を見た
2017.04.27
日経バイオテクONLINE Vol.2671
 
本記事は有料ですので、メールにて
配信された部分+αを。
 
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 SPINRAZAは米Biogen社が米Ionis社から
導入したアンチセンスDNA薬です。
 
 昨年12月に米国で認可された
第4番目の核酸医薬「SPINRAZA」
(nusinersen)の最終的なフェーズIII治験
のデータが、現在、米国で開催中の
米神経学会で発表されました。
 
 脊髄性筋萎縮症(SMA)の
世界初の治療薬の最終的な臨床試験成績は
統計学的に十分な有効性と安全性を
示すものでした。
 
 また、適応拡大の可能性も示唆して
います。
 
 いよいよ待望の核酸医薬市場の離陸が
始まったのです。
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 核酸医薬いよいよ本格的になって
来ましたね。
 
 核酸医薬は、今まで治療法が無かった
神経難病の救世主となる可能性が濃厚
です。
 
 早く使用出来る医薬として世に出て
欲しいものです。
 
 
 この投稿は、核酸医薬ではありません
が希望を持てるものです。
 
 遠い将来ではなく、近い具体的な
希望が欲しいのです。

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2017年4月28日 (金)

がん細胞死を誘導する人工配列の核酸の創製に成功 -核酸医薬の開発に期待-

2017年4月27日
東京工科大学プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 東京工科大学
(東京都八王子市片倉町、学長:軽部征夫)
大学院バイオニクス専攻の
杉山友康教授らの研究グループは、
プログラムされた細胞死(アポトーシス)
を、がん細胞に誘導する新しい核酸の
創製に成功しました。
 
 これは、同研究グループが合成した
約15万種類の人工核酸の中から
発見されたもので、
今後、がん細胞死を誘導する核酸医薬品の
開発などが期待されます。
 
 本研究成果は、2017年4月22日に
科学誌「Biochemical and Biophysical
     Research Communications」 に
掲載されました(注1)。
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 がんに限らずいろいろな分野で核酸医薬
出て来そうです。
 
 
>【社会的・学術的なポイント】
>研究グループが新たに発見した
>TMEM117を標的とした
>RNA干渉は、小胞体ストレスによる
>ミトコンドリア膜電位の消失を伴う
>がん細胞のアポトーシスを誘導するもの
>です。
 
>今後、TMEM117の機能解明が
>進むことで、がん細胞死を誘導する
>核酸医薬品の開発が期待されます。
 
 
 大いに期待したい。

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2017年4月20日 (木)

2種類目となる「末梢血由来のiPS細胞ストック」の提供開始について

2017年4月18日
京都大学iPS細胞研究所CiRA(サイラ)
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 京都大学iPS細胞研究所(CiRA)は、
再生医療実現拠点ネットワークプログラム
の一環として、2013年度より
再生医療用iPS細胞ストックプロジェクト
を本格的に進めております。
 
 2015年8月に提供を開始した末梢血から
作製したiPS細胞ストックに続き、
本年4月18日(火)に、2種類目となる
末梢血から作製したiPS細胞ストックの
提供を開始しましたのでお知らせします。
 
 今回提供を開始した末梢血由来の
iPS細胞株は、日本人において2番目に
高頻度にみられるHLA型
(A*33:03-B*44:03-DRB1*13:02)の
細胞から作製しました。
 
 このiPS細胞ストックと既に提供を
行っているiPS細胞ストックとあわせて、
日本人の約24パーセントをカバーできると
考えられます。
 
 CiRAでは引き続き日本人で頻度の高い
HLAホモ接合体を有するドナーの皆様より
御協力をいただきながら、
第一段階として2017年度末までに
日本人の3~5割程度をカバーできる
再生医療用iPS細胞ストックの構築を
目指し、iPS細胞の製造に取り組んで
参ります。
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 これで「日本人の約24パーセントを
カバーできる」そうです。
 Good Newsですね。
 
 
 引き続き
>第一段階として2017年度末までに
>日本人の3~5割程度をカバーできる
>再生医療用iPS細胞ストックの構築を
>目指し、iPS細胞の製造に取り組んで
>参ります。
 とのこと。
 
 頑張ってください。
 陰ながら応援しております。

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2017年4月 5日 (水)

難聴に対する遺伝子治療の可能性 ‐成体の内有毛細胞に高率かつ低侵襲に遺伝子を導入する方法の確立‐

2017年4月 4日
東北大学プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 成人になってから発症する感音難聴には
現在でも有効な治療法がないため、
新しい治療法の研究開発が求められて
います。
 
 難聴に対する治療法の有力な候補の一つ
が、内耳の細胞に対するウイルスを用いた
遺伝子導入法です。
 
 東北大学大学院医学系研究科
耳鼻咽喉・頭頸部外科学分野
鈴木 淳 非常勤講師、橋本 研 大学院生、
マサチューセッツ眼科耳鼻科病院
(Massachusetts Eye & Ear Infirmary)
M. Charles Liberman教授、
Luk H. Vandenberghe助教らの
グループは、新規に開発したウイルス
による遺伝子導入法と低侵襲な手術を
組み合わせることで、聴力を悪化させずに
成体マウスの内有毛細胞に高率に遺伝子を
導入する方法を確立しました。
 
 今回確立した方法により、騒音性難聴や
加齢性難聴といった成人発症の
感音難聴に対する遺伝子治療の効果を、
様々な疾患モデルマウスを利用して
評価できる可能性があります。
 
 アデノ随伴ウイルスは既にヒトに対して
臨床応用されていることから、
本研究がこれまで効果的な治療法が
なかった感音難聴に対する
遺伝子治療の開発に寄与することが
期待されます。
 
 この研究結果は、2017年4月3日午前10時
(日本時間3日午後6時)に
英国の科学誌Scientific Reports電子版に
掲載されました。
 
 
詳細は こちら
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 遺伝子治療期待したい。
 
 
>感音難聴に対する遺伝治療研究を
>飛躍的に発展させる可能性
 
 まだ疾患モデル動物を用いた
基礎研究段階のようですが、
一日も早い人への臨床応用が
実現してもらいたいですね。

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2017年4月 1日 (土)

他人のiPS細胞を使った網膜移植手術 理研が世界初

2017年03月29日
hazardlab
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 他人のiPS細胞から作った網膜細胞を、
目の難病「加齢黄斑変性症」の患者に
移植する世界初の手術が、
神戸市立医療センター中央市民病院で
行われた。
 
 この手術は、理化学研究所で
網膜再生医療の研究を進める
高橋政代プロジェクトリーダーらが
中心となり、京都大学iPS細胞研究所
などと連携して実施された。
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 まずはおめでとうございます。
 
 拒絶反応などの見守りは今後
必要となりますが、前進です。
 
 関連ニュース
日テレNEWS24

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2017年3月 8日 (水)

炎症性網脈絡膜疾患に対する新規治療薬開発に成功-日本独自の RNA 干渉法を用いた分子標的核酸医薬-

2017/1/25
北海道大学プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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研究成果のポイント
 
・(プロ)レニン受容体注1)が
 ぶどう膜炎の炎症病態を制御する
 重要な分子であることを突き止めた。
 
・(プロ)レニン受容体を標的にした
 RNA 干渉法を用いた核酸医薬を開発。
 
・本核酸医薬をぶどう膜炎や糖尿病網膜症
 の炎症性網脈絡膜疾患モデルマウスで
 治療効果を確認。
 
 
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研究成果の概要
 
 神田敦宏特任講師,石田 晋教授らの
研究チームはこれまでに,
(プロ)レニン受容体が失明に至る
糖尿病網膜症などの網膜脈絡疾患における
炎症や血管新生などの病態を制御する
重要な鍵分子であることを明らかにし,
(プロ)レニン受容体をターゲットとした
新規薬物治療の研究を多角的に
進めています。
 
 本研究では,まず難治性眼疾患として
知られるぶどう膜炎における眼炎症
においても,(プロ)レニン受容体が
病態形成に関与していることを
ヒト組織において初めて明らかに
しました。
 
 さらに,日本独自の核酸医薬に関する
新規基盤技術を用いて,
(プロ)レニン受容体を標的とした
核酸医薬を株式会社ボナックと
共同開発し,糖尿病やぶどう膜炎の
疾患モデルマウスに投与して治療効果を
確認しました。
 
 本研究成果は,今後の炎症性網脈絡膜
疾患(糖尿病網膜症,ぶどう膜炎,
加齢黄斑変性など)に対する新薬候補
となり,大きく社会に貢献することが
期待されます。
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>「日本独自の RNA 干渉法」
 良いですね。
 
 
>今回,研究チームは
>新規(プロ)レニン受容体阻害剤として
>(P)RR-PshRNA を開発することに
>成功しました。
 
>そして,疾患モデル動物において
>(P)RR-PshRNA により有害事象なく
>眼病態の抑制効果が認められました。
 
>今後,糖尿病網膜症などに対する
>新たな分子標的療法になることが
>示唆されます。
 
 新たな分子標的薬になると
良いですね。期待したい。

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2017年3月 5日 (日)

C9ORF72関連の筋萎縮側索硬化症と認知症の新規核酸治療法開発につながる成果 -神経学分野で権威を有するBRAIN誌の2017年4月号注目論文に選出-

2017年3月1日
国立研究開発法人
国立精神・神経医療研究センター(NCNP)
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 国立研究開発法人 国立精神・神経医療
研究センター(NCNP、理事長:水澤英洋
理事長)、神経研究所(所長:武田伸一)
遺伝子疾患治療研究部の青木吉嗣室長らの
研究グループは、C9ORF72の非翻訳領域
リピート異常伸長が原因の、
筋萎縮側索硬化症(ALS)および
前頭側頭型認知症の病態に、
C9ORF72と小胞輸送を担うRAB7L1 GTP
アーゼとの相互作用の破綻が関与すること
を明らかにしました。
 
 さらに、この破綻はエクソソーム
(細胞外小胞)とトランス・ゴルジ網
(細胞内小胞)の輸送異常につながる
ことを見出しました。
 
 特記すべきは、疾患の病態に関与する
エクソソームとトランス・ゴルジ網の
輸送異常は、変異型C9ORF72
トランスクリプトを、
ギャップマー型アンチセンス核酸で
ノックアウト治療することにより
正常化した点です。
 
 ALSは、主に中年以降に発症し、
上位運動ニューロンと二次運動ニューロン
が進行性に変性・消失することにより、
次第に筋肉がやせて力が弱くなる
難治性の運動ニューロン疾患です。
 
 一方、前頭側頭型認知症は物忘れ,
性格の変化,言語や行動の障害などを
ひき起こす認知症です。
 
 2011年、C9ORF72遺伝子の非翻訳領域の
GGGGCCリピート配列の異常伸長は,
孤発性および家族性ALSおよび
前頭側頭型認知症の原因として
最も多いことが報告されました
(Neuron.2011;72:257-68.)。
 
 C9ORF72の非翻訳領域リピート伸長が
原因のALSおよび前頭側頭型認知症の
病態については、6塩基配列の異常伸長が
原因のRNA毒性(RNA凝集体や非ATG翻訳
による異常ポリペプチド産生)や、
ハプロ不全等が病因の仮説として
提示されていましたが、
C9ORF72タンパク質の機能と、
非翻訳領域(イントロン1)の6塩基配列の
異常伸長が神経変性をひきおこす分子機序
は不明でした。
 
 今回我々は、C9ORF72は
RAB7L1 GTPアーゼの
エフェクター・タンパク質として働き、
細胞外小胞(エクソソーム)分泌を
制御する分子機構を発見しました。
 
 本研究は、治療法の無かった
C9ORF72関連のALSおよび前頭側頭型認知症
を対象に、新規核酸医薬の創生に
つながり得る点で、大きな臨床的意義が
あります。
 
 本成果は、東北大学の福田光則教授、
オックスフォード大学のMatthew Wood教授
およびKevin Talbot教授らとの共同研究
として、上原記念生命科学財団、
英国医学研究会議(MRC)、
日本学術振興会(研究活動スタート支援)等
の研究資金によって行なわれたもので、
本論文は2月23日(英国時間)に
『BRAIN』オンライン版に発表され、
BRAIN誌2017年4月号の注目論文
(Editor's Choice Article)に
選出されました。 
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>BRAIN誌2017年4月号の注目論文
>(Editor's Choice Article)に
>選出されました。
 素晴らしい。
 
 
>本研究は、難治性のC9ORF72関連
>ALS/FTDに対して、新規病態解明に
>基づいた治療法開発の道を拓くもの
>であり、今後、DMD以外の
>難治性神経・筋疾患を対象にした
>核酸医薬品の開発が加速することが
>期待されます。
 
 大いに期待したい。

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2017年2月 8日 (水)

ベーチェット病の新規の疾患感受性遺伝子および発症メカニズムを解明

2017.02.07
横浜市立大学
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 横浜市立大学学術院医学群 眼科学の
竹内正樹博士と水木信久主任教授、
目黒明特任講師らは、
厚生労働省の特定疾患(難病)の一つ
であるベーチェット病を対象とした
過去最大規模の遺伝子解析研究を
アメリカ国立衛生研究所、
トルコ・イスタンブール大学などと
共同で行い、ベーチェット病の遺伝要因
(疾患感受性遺伝子)および
発症メカニズムを詳細に解明しました。
 
 ベーチェット病は原因不明の
全身性炎症性疾患で、長期間にわたり
再発と寛解を繰り返し、重症例では
眼病変によって失明に至ることも
あります。
 
 本研究により、ベーチェット病の
疾患感受性遺伝子として
新たに「IL1A-IL1B」、「RIPK2」、
「ADO-EGR2」、「LACC1」、「IRF8」、
「CEBPB-PTPN1」領域が同定されました。
 
 また、同定した遺伝子の機能解析
により、IL1A-IL1BのSNP*1の
リスクアリル*2を2個保有する人において
IL-1βが増加し、またIL-1αが低下して
いることが明らかになりました。
 
 このことから、IL-1αの皮膚バリア機能
の低下によって、侵入した病原体への
過剰なIL-1βを介した免疫反応が
ベーチェット病の発症メカニズムに
関与することが示唆されました。
 
 さらに、本研究において同定された
疾患感受性遺伝子の多くが、
炎症性腸疾患であるクローン病や、
感染症であるハンセン病と共通することが
分かりました。
 
 これらの成果により、ベーチェット病の
疾患感受性遺伝子や発症メカニズムが
解明されただけでなく、将来的には
個人の遺伝情報に基づいた、
効果的で副作用の少ない新たな治療薬の
開発が期待されます。
 
 本研究成果は、主要国際雑誌である
「Nature Genetics」に掲載されました
(米国2017年2月6日:日本時間2月7日
午前1時オンライン発表)。
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 Good Newsですね。
 
 
>本研究は過去最大の国際的な
>ベーチェット病の遺伝子解析研究で、
>これによりベーチェット病発症の要因
>となる疾患感受性遺伝子が多数
>同定されました。
 
>そして、同定された疾患感受性遺伝子の
>機能解析により、それらの遺伝子が
>ベーチェット病の病態にどのように
>関与するかが解明されました。
 
>本研究の遺伝学的成果をこれまでの
>遺伝学的知見と結合することで、
>ベーチェット病の発症に関与する
>遺伝要因および発症メカニズムの
>全容が明らかになりました。
 
 良いですね。
 今後に期待します。

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2017年1月14日 (土)

ES細胞から機能的で動きも伴う立体臓器(「ミニ腸」)を創り出すことに成功

2017/1/12
国立研究開発法人
国立成育医療研究センター
プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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プレスリリースのポイント
 
・ヒト臓器の中でも複雑な構造、機能を
 有している腸管をヒトESおよびiPS細胞
 から試験管内で創り出すことに
 成功した(ミニ腸)。
 ミニ腸は生体腸管のように蠕動様運動
 をし、吸収能や分泌能を備えている。
 
・ミニ腸は試験管内で長期に維持すること
 が可能であり、薬品の試験も繰り返し
 行うことが出来ることから、創薬開発
 では極めて革新的なバイオツールに
 なり得る。
 
・先天性の小腸の病気や潰瘍性大腸炎、
 クローン病に代表される原因不明の
 慢性炎症性腸疾患などに対する
 画期的な治療法開発の手段として
 期待される。
 
 
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 国立成育医療研究センター
(五十嵐隆理事長)は、試験管内で
ヒトES細胞から、蠕動*1様運動、
吸収や分泌能などのヒト腸管の機能を
有する立体腸管の創成に世界で初めて
成功しました。
 
 これは、国立成育医療研究センター
(松原洋一研究所長)再生医療センター
阿久津英憲生殖医療研究部長、
梅澤明弘センター長のグループと
臓器移植センター笠原群生センター長を
中心とした研究グループの成果で、
大日本印刷株式会社、
東北大学の研究者らの協力のもとに
進められました。
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 素晴らしい。
 
 
>服用された薬は、吸収・代謝を
>まず腸管で受け、肝臓へと移ります。
 
>ミニ腸は創薬開発において腸での
>吸収・代謝を評価する画期的な手段
>となり、薬の生体腸管に対する副作用
>(下痢など)を評価することも
>期待されます。
 
>ミニ腸のように生体臓器に
>極めて近似した立体臓器用いた
>評価系はなく、高い臓器機能性を
>有することからも生体機能チップ分野
>でもオリジナル性の高い優位性が
>発揮できます。
 
>今回の立体臓器ミニ腸の成果は、
>多能性幹細胞から
>複数種類の細胞からなる複雑な生体組織
>を試験管内で作製し組織移植するという
>「次々世代の再生医療」へも
>今後期待されます。
 
 まず評価系として素晴らしい成果
だと思います。
 「次々世代の再生医療」への展開
にも期待しています。

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