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2018年9月12日 (水)

筋ジストロフィーの犬が「ゲノム編集治療」で劇的に回復、人間も…

2018.09.06
ニュース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 筋ジストロフィーを発症した犬をゲノム編集
で治療する実験に、米英の共同チームが
成功した。
 
 これまでマウスで同様の研究成果が報告
されていたが、今回、より身体の大きい犬
でも成功したことから、人間の患者を治療
する臨床研究に一歩近づいたと
見られている。
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 遺伝子治療なのですが、ジストロフィン遺伝子
があまりに巨大であるため、(少なくとも現時点では)
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに適用すること
が難しい為、
 
>彼らは(従来のように)正常なジストロフィン
>遺伝子を患者の体内に送り込む代わりに、
>体内の異常なジストロフィン遺伝子を
>ゲノム編集で直接修正する方法を選択した。
 
 結果は、「事前の予想以上に素晴らしいもの」
だったようです。
 
 但し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者全体
の13%にしか適用出来ないようですが、
 これらの犬は病気の進行が食い止められただけ
でなく筋力も回復し、走ったり飛び跳ねたりする
ことができるようになった。
 
 
 治療法が無かった、この疾患に対してこの結果が
得られたことは、まだ動物段階であるにせよ、
素晴らしいことだと思います。
 
 まだまだ時間がかかるとは思いますが、
大いに期待して待ちたいと思います。

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