筋ジストロフィーの犬が「ゲノム編集治療」で劇的に回復、人間も…

筋ジストロフィーの犬が「ゲノム編集治療」で

劇的に回復、人間も…

2018．09．06

ニュース

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　筋ジストロフィーを発症した犬をゲノム編集

で治療する実験に、米英の共同チームが

成功した。

　これまでマウスで同様の研究成果が報告

されていたが、今回、より身体の大きい犬

でも成功したことから、人間の患者を治療

する臨床研究に一歩近づいたと

見られている。

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　遺伝子治療なのですが、ジストロフィン遺伝子

があまりに巨大であるため、（少なくとも現時点では）

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに適用すること

が難しい為、

＞彼らは（従来のように）正常なジストロフィン

＞遺伝子を患者の体内に送り込む代わりに、

＞体内の異常なジストロフィン遺伝子を

＞ゲノム編集で直接修正する方法を選択した。

　結果は、「事前の予想以上に素晴らしいもの」

だったようです。

　但し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者全体

の13％にしか適用出来ないようですが、

　これらの犬は病気の進行が食い止められただけ

でなく筋力も回復し、走ったり飛び跳ねたりする

ことができるようになった。

　治療法が無かった、この疾患に対してこの結果が

得られたことは、まだ動物段階であるにせよ、

素晴らしいことだと思います。

　まだまだ時間がかかるとは思いますが、

大いに期待して待ちたいと思います。