あらゆる発達段階のマウス脳内で狙った細胞の正確なゲノム編集に成功～ヒトや動物の生理機能や病態解明に期待～

あらゆる発達段階のマウス脳内で

狙った細胞の正確なゲノム編集に成功

～ヒトや動物の生理機能や

  病態解明に期待～

平成２９年１０月２０日

科学技術振興機構（ＪＳＴ）

詳細は、リンクを参照して下さい。

---------------------------------------

　ＪＳＴ 戦略的創造研究推進事業

において、マックス・プランク

フロリダ神経科学研究所の西山 潤

リサーチフェロー、三國 貴康

リサーチサイエンティスト、

安田 涼平　ディレクターらは、

生きているマウス個体の脳内で、

狙った細胞や領域を正確にゲノム編集

できる技術を開発しました。

　これまで、細胞分裂を行わない

出生後の脳神経細胞では正確なゲノム編集

を行うことは困難と考えられてきました。

　本研究グループは、ウイルスベクター

注１）を用いてゲノム編集に必要な分子を

マウスの脳に導入することで、

従来数パーセントであったゲノム編集効率

を最大３０パーセントまで高めることに

成功しました。

　この技術を用いて、胎生期から

成熟期まで、生きているマウスの

あらゆる発達段階において、

脳内の狙った領域や脳神経細胞で

正確なゲノム編集を行うことに

成功しました。

---------------------------------------

　細胞分裂を殆ど行わない脳神経では、

脳神経細胞の正確なゲノム編集は困難

らしい　←　細胞分裂しないので編集が

　　　　　　　 困難

→　ウイルスベクターを用いることで

　　 ゲノム編集効率を最大３０パーセント

　　 まで高めることに成功しました。

　とのこと。

　なるほど。

　ところで、以下の投稿の言っている

ことは？

「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」

平成２０年３月１４日プレスリリース

　脳の神経細胞を直接編集するのでは

なく、異常遺伝子から作られる毒性を

持つ凝集塊を分解する為の遺伝子を

ウイルスベクターにのせて小脳へ

送り込むことで改善させた。

ということらしいので、ちょっと違う

ようです。

　でも、この時から10年は経っている

訳で、もっと大きな成果があっても

良いと思うのですが、、

　しかも今回の成果からは、難病の治療に

関して、あまり期待出来そうもないように

思えます。

　画期的な成果なのかな？

　進歩であることには違いないと

思いますが、もどかしい限り！