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2017年4月29日 (土)

(医学系研究科) 新規治療法につながる脊髄小脳失調症1型(SCA1)の運動失調メカニズムの解明 ― 既承認薬バクロフェンがSCA1モデルマウスの運動機能を改善 ―

2016/11/07
群馬大学プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 このたび、本学大学院医学系研究科
脳神経再生医学分野の平井宏和教授、
細井延武講師、
アントン シュワエフ研究員
(現在、ロシア クラスノヤルスク
 医科大学 分子医学病態生化学研究所
 所属)の研究グループは、
東京大学大学院総合文化研究科生命環境
科学系 柳原大准教授らとの
共同研究により、脊髄小脳失調症1型
(SCA1)のモデルマウスにおいて、
小脳の代謝型グルタミン酸受容体タイプ1
(mGluR1)の働きが減弱することによって
運動失調が生じること、
さらに、この弱まったmGluR1の働きを
バクロフェンという薬剤で増強すると、
運動失調を生じているSCA1モデルマウス
の運動機能が改善されることを
発見しましたので、お知らせします。
 
 詳しくはこちらをご覧ください。
 
 本研究は、最先端・次世代研究開発支援
プログラム、厚生労働省・日本医療研究
開発機構 難治性疾患克服研究事業
運動失調症の分子病態解明・治療法開発
に関する研究班、
文部科学省科学研究費補助金
「基盤研究C」の補助を受けて
行われました。
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 この研究はSCD・MSA友の会ニュース
No.226に平井 宏和先生の特報として
掲載されています。
 
 平井先生自身、
「私たちは遺伝子治療や幹細胞治療を
 研究してきました。
 これらは脊髄小脳変性症モデルマウスの
 症状を顕著に改善させることから、
 将来的に大変有望な治療法と
 考えられます。
 しかし私たちのような、人も資金も
 少ない研究室が治験まで行うことは
 かなりの困難が伴います。
 できるだけ早く患者の方に届くには、
 やはり既存の薬剤で効果があるものが
 あれば望ましいという考えに
 至りました。」
と言っています。
 
 今回の研究はこの方向のものです。
 
 
>SCA1 を含めて脊髄小脳変性症は、
>現在のところ、残念ながら
>根本的に治癒させる治療法はなく、
>症状の進行を遅らせるような対症療法の
>薬しかありません。
 
>しかも、今のところ、認可されている薬
>として、甲状腺刺激ホルモン
>放出ホルモン(TRH)由来の成分を
>用いたわずかな種類しかありません。
 
>そのような状況の中、本研究は、
>SCA1 への治療法開発に対して、
>mGluR1 を創薬ターゲットとする
>新しい方向性を提供し、
>バクロフェンだけでなく、
>それ以外のmGluR1に作用する
>薬剤を含めた新規治療薬の開発に
>つながることが期待されます。
 
>本研究は、マウスモデルでの成果
>であるため、バクロフェンが
>実際のヒトの SCA1 の患者さんたちの
>運動機能を改善させる効果があるのか
>どうか、また、他の種類の
>脊髄小脳変性症に対しても同じような
>効果があるのかどうかなど、
>今後検討すべき課題はたくさんあります。
 
>しかしながら、バクロフェンは
>筋弛緩薬としてすでに臨床で
>使われている既承認薬であるので、
>本研究で明らかにされた
>バクロフェンの運動機能改善効果を
>ヒトに適用する治療法の開発は、
>SCA1 を含めた脊髄小脳変性症の
>治療薬を一から開発することに比べれば
>格段にハードルは低く、
>臨床試験で効果が確認できれば
>比較的早期に臨床応用できる可能性が
>高いと考えられます。
 
 久しぶりにすごく希望をもてる
研究だと思います。
 
 大いに期待して待ちたいと思います。

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