（医学系研究科） 新規治療法につながる脊髄小脳失調症１型(SCA1)の運動失調メカニズムの解明 ― 既承認薬バクロフェンがＳＣＡ1モデルマウスの運動機能を改善 ―

（医学系研究科） 新規治療法につながる

脊髄小脳失調症１型(SCA1)の

運動失調メカニズムの解明

― 既承認薬バクロフェンがＳＣＡ1

　モデルマウスの運動機能を改善 ―

2016/11/07

群馬大学プレスリリース

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　このたび、本学大学院医学系研究科

脳神経再生医学分野の平井宏和教授、

細井延武講師、

アントン　シュワエフ研究員

（現在、ロシア　クラスノヤルスク

　医科大学　分子医学病態生化学研究所

　所属）の研究グループは、

東京大学大学院総合文化研究科生命環境

科学系　柳原大准教授らとの共同研究

により、脊髄小脳失調症１型（SCA1）の

モデルマウスにおいて、

小脳の代謝型グルタミン酸受容体タイプ１

(mGluR1)の働きが減弱することによって

運動失調が生じること、

さらに、この弱まったmGluR1の働きを

バクロフェンという薬剤で増強すると、

運動失調を生じているSCA1モデルマウス

の運動機能が改善されることを

発見しましたので、お知らせします。

　詳しくはこちらをご覧ください。

　本研究は、最先端・次世代研究開発支援

プログラム、厚生労働省・日本医療研究

開発機構　難治性疾患克服研究事業

運動失調症の分子病態解明・治療法開発に

関する研究班、文部科学省科学研究費

補助金「基盤研究Ｃ」の補助を受けて

行われました。

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　既承認薬バクロフェンがＳＣＡ1

モデルマウスの運動機能を改善した

そうです。

＞本研究は、SCA1 への治療法開発

＞に対して、mGluR1 を創薬ターゲット

＞とする新しい方向性を提供し、

＞バクロフェンだけでなく、

＞それ以外のmGluR1に作用する薬剤を

＞含めた新規治療薬の開発に

＞つながることが期待されます。

＞本研究は、マウスモデルでの成果

＞であるため、バクロフェンが

＞実際のヒトの SCA1 の患者さんたちの

＞運動機能を改善させる効果があるのか

＞どうか、また、他の種類の

＞脊髄小脳変性症に対しても同じような

＞効果があるのかどうかなど、

＞今後検討すべき課題は

＞たくさんあります。

＞しかしながら、バクロフェンは

＞筋弛緩薬としてすでに臨床で

＞使われている既承認薬であるので、

＞本研究で明らかにされた

＞バクロフェンの運動機能改善効果を

＞ヒトに適用する治療法の開発は、

＞SCA1 を含めた脊髄小脳変性症の

＞治療薬を一から開発することに比べれば

＞格段にハードルは低く、

＞臨床試験で効果が確認できれば

＞比較的早期に臨床応用できる可能性が

＞高いと考えられます。

　比較的早期に臨床応用出来る可能性が

あるとのこと。大いに期待したい。