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2016年11月28日 (月)

生体内ゲノム編集の新技術を開発-非分裂細胞に有効な遺伝子ノックイン法『HITI』-

2016年11月17日
理化学研究所
ソーク生物学研究所
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 1970年代から“生命の設計図”
と呼ばれるゲノム配列を操作すること
により、遺伝子機能を解析する試みが
行われてきました。
 
 近年では、ゲノム配列を
デザイン・改変する操作を
「ゲノム編集」技術と呼び、
基礎生物学に必須な技術として
用いられています。
 
 ゲノム編集技術がさらに発展すると、
医療・食品・エネルギーなどの分野に
多大な利益をもたらすため、
“次世代のバイオテクノロジー”
として大きな関心を集めています。
 
 ところが従来法は、細胞が活発に
分裂する最中に起こる相同組換え修復
(傷ついたDNAを修復する機構の一種)
の仕組みを利用してゲノム上の
任意の場所に目的の遺伝子を挿入して
いました。
 
 そのため、皮膚の表皮細胞や
腸の上皮細胞などを除くほとんどの
生体内の細胞、特に神経細胞や心筋細胞
などの細胞分裂をしていない細胞には、
この技術を適用することはできません
でした。
 
 そこで、理研を含む
国際共同研究グループは、非分裂細胞内
でも活性を持つ別のDNA修復機構を
利用したゲノム改変技術を開発し、
「HITI(ヒティ)」と名付けました。
 
 まず、ヒトの培養分裂細胞で
HITI技術を試してみると、従来法より
約10倍高い効率で遺伝子挿入が
できました。
 
 続いて、マウス胎児由来の培養神経細胞
(非分裂細胞)でHITI技術を用いると、
高効率(遺伝子導入された細胞当たり
最大60%)で目的部位に遺伝子が挿入され、
生きたマウスの胎児脳でも同様に
成功しました。
 
 さらに、生体内での遺伝子導入に優れた
アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター
を用いて、HITIシステムを細胞内に
直接導入する「HITI-AAV」を
作製しました。
 
 これを生きたマウスへ局所注射すること
で、脳の一部など組織・器官の目的部位
のみに遺伝子挿入することができました
(図参照)。
 
 また、HITI-AAVを静脈注射で投与する
ことにより、心臓、肝臓、筋肉など
全身の組織・器官で標的配列を3~10%の
細胞で改変できることを確認しました。
 
 さらに、生後3週齢の
網膜色素変性症ラットの網膜下に
HITI-AAVを直接投与したところ、
視覚障害を一部回復することに
成功しました。
 
 網膜色素変性症とは、網膜の視細胞の
変性により徐々に視野が狭くなり、
視力を失うこともある進行性の遺伝病です。
 
 今後、HITI技術は成人の神経、筋肉、
網膜などの終末分化細胞に異常のある
さまざま難治性遺伝病に対し、
その原因となる異常遺伝子を病変部位で
直接修復する医療への応用が期待できます。 
 
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 いろいろ遺伝子操作技術、出てきて
いますが、今回の「HITI(ヒティ)」
素晴らしいと思います。
 
 HITI-AAVも期待できそうです。
 
 
>今後、HITI技術は成人の神経、筋肉、
>網膜などの終末分化細胞に
>異常のあるさまざま難治性遺伝病に
>対し、その原因となる異常遺伝子を
>病変部位で直接修復する医療への
>応用が期待できます。
 
 遺伝性の脊髄小脳変性症などにも
従来より高確率で遺伝子治療効果が
期待出来そうな気がします。
 
 大いに期待したい。

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