「 RpA1を用いて小脳失調症モデルマウスの治療に成功」― 新しい小脳失調症の遺伝子治療開発に期待 ―

「 RpA1を用いて小脳失調症モデルマウス

の治療に成功」

― 新しい小脳失調症の遺伝子治療開発に

　 期待 ―

平成２８年８月１２日

国立大学法人 東京医科歯科大学

詳細は、リンクを参照して下さい。

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ポイント

○病態関連分子 RpA1 を効率的に

　小脳神経細胞に発現する遺伝子治療法を

　開発しました。

○それを用いて脊髄小脳失調症の

　モデルマウスの治療実験に

　成功しました。

○脊髄小脳失調症の新規治療法開発への

　応用が期待できます。

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　東京医科歯科大学難治疾患研究所

および脳統合機能研究センター神経病理

分野の岡澤均教授の研究グループは、

自治医科大学との共同研究で、

脊髄小脳失調症の新しい遺伝子治療法の

開発への可能性を開きました。

　この研究は文部科学省科学研究費補助金

（新学術領域研究・シナプスニューロ

　サーキットパソロジーの創成）ならびに

日本医療研究開発機構（AMED）

難治性疾患実用化研究事業の支援のもとで

おこなわれたもので、その研究成果は、

国際科学誌Human Molecular Genetics

（ヒューマン・モレキュラー

　・ジェネティクス）に、2016年8月11日

（英国時間）にオンライン版で

発表されました。

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　今回の研究の対象は脊髄小脳失調症１型

（ＳＣＡ１）のようですね。

　最近いろいろな型の脊髄小脳失調症に

対する遺伝子治療法の研究報告が出て来て

います。

　決定的な治療法が無いのが現状

ですので、大いに期待したいところ

です。

　以下は「研究成果の意義」として

述べられている内容です。

＞本研究成果は、難病の一つである

＞SCA1 の治療に向けた新しい可能性を

＞示しています。

＞先に岡澤教授らは、HMGB1 という

＞別分子を同様な AAV ベクターで

＞発現しても、SCA1 モデルマウス

＞（異常 Atxn 1-ノックインマウス）の

＞症状と病理を改善することを

＞報告しています

＞(Ito et al, EMBO Mol Med 2015)。

＞この HMGB1 を用いた研究は、

＞ヒトに用いるための遺伝子治療製剤開発

＞に進んでいますが、AAV ベクターの

＞安全性などが確認できればヒト臨床試験

＞に進むことができます。

＞HMGB1 と RpA1 は修復過程に生じる

＞DNA１本鎖の保護と修復進行に

＞協調的な働きをすることが

＞知られています。

＞AAV-RpA1 でも同様に安全性が

＞確認できれば、HMGB1と並んで

＞ RpA1 も治療用分子として用いることが

＞可能であり、複合療法など

＞効果的な治療法開発につながる可能性が

＞あります。

　大いに期待したい。