DNAを切らずに書き換える新たなゲノム編集技術「Target-AID」の開発に成功

DNAを切らずに書き換える

新たなゲノム編集技術「Target-AID」

の開発に成功

2016年08月05日　神戸大学

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　神戸大学大学院科学技術イノベーション

研究科の西田敬二特命准教授

・近藤昭彦教授と、東京大学先端科学技術

研究センターの谷内江望准教授、静岡県立

大学食品栄養科学部環境生命科学科の

原清敬准教授らの研究グループは、

DNAを切らずに書き換える

新たなゲノム編集技術「Target-AID」の

開発に成功しました。

　これまでのゲノム編集技術の課題を

解決する手法であり、高度な

ゲノム編集操作を可能とし、

有用生物の育種から疾患研究、

創薬開発などを加速させる強力なツール

を提供すると共に、将来的には新たな

遺伝子治療手法としての応用も

期待されます。

　この研究成果は、8月5日(日本時間)に

「Science」にオンライン掲載

されました。

　様々な生物のゲノム情報を直接操作し、

かつ人工的な配列を残さない

ゲノム編集技術は、近年著しい進歩を

遂げており、生命科学全般から

先進医療分野にまで至る革命的なツール

となりつつあります。

　非常に有効な手法として知られている

「人工ヌクレアーゼ※1」を利用した

ゲノム編集技術は、標的とする部位

においてDNAを切断し、

DNAが修復する際に、目的の遺伝子が

改変されることを期待するものです。

　この手法は、遺伝子操作が困難であった

生物材料においても非常に有効であること

から、動物や植物などの高等真核生物を

中心に導入が進んでいます。

　一方で、切断されたDNAの修復過程で、

意図した改変が起こるとは限らない

不確実性や、染色体の切断による

細胞毒性※2が大きな課題でした。

　本研究では、人工ヌクレアーゼを

利用した技術である「CRISPRシステム」

から、ヌクレアーゼ活性を除去したものに、

脱アミノ化酵素であるデアミナーゼを

付加した人工酵素複合体（図1）を

構築し、酵母および動物細胞の中で

発現させることで、狙った点変異※3を

高効率に導入して遺伝子機能を

改変できることを実証しました（図2）。

　また、DNAを切断せずに改変することで、

従来のヌクレアーゼ型に比べて、

細胞毒性が大幅に低減していることも

確認できました

　本技術により、細胞に大きな負担を

かけない形で、効率よく意図した改変を

行えることから、より高度で多様な

ゲノム編集操作を実現することが

できます。

　有用生物の育種から疾患研究、

創薬開発などを加速させる強力なツール

となり、将来的には、

新たな遺伝子治療手法としての応用も

期待されます。

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　遺伝子改変技術としてはCRISPR-Cas9が

有名ですが、今回の技術は、

＞DNAを切断せずに改変することで、

＞従来のヌクレアーゼ型に比べて、

＞細胞毒性が大幅に低減していることも

＞確認できました。

　と言っています。

　遺伝子改変技術としては、

出来るだけ安全なものであって欲しい

ですね。

　研究は活発ですから、いろいろ

出てきますが、

今回のものは良さそうです。

＞本技術により、細胞に大きな負担を

＞かけない形で、効率よく意図した

＞改変を行えることから、

＞より高度で多様なゲノム編集操作を

＞実現することができます。

＞有用生物の育種から疾患研究、

＞創薬開発などを加速させる

＞強力なツールとなり、

＞将来的には、新たな遺伝子治療手法

＞としての応用も期待されます。

　期待したい。