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2016年3月31日 (木)

iPS細胞とゲノム編集技術を用いて筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病態モデルを構築 -病態の全容解明へと前進、新薬開発に期待-

2016/03/18
慶應義塾大学医学部
東北大学大学院医学系研究科
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 慶應義塾大学医学部生理学教室
(岡野栄之教授)、
東北大学大学院医学系研究科神経内科
(青木正志教授)、
新潟大学大学院医歯学総合研究科
神経生物・解剖学分野(矢野真人准教授)
の共同研究チームは、家族発症歴のある
筋萎縮性側索硬化症(以下ALS)患者より
iPS細胞を樹立し、神経発生過程における
異常を明らかにしました。
 
 ALSは筋萎縮と筋力低下を主症状とした
運動ニューロンが選択的に侵される
神経変性疾患で、その病態進行は
極めて早く、有効な治療法も存在しない
指定難病です。
 
 ALS患者のおよそ10%は家族歴があり、
疾患発症に直結する遺伝子変異を有する
ことが知られています。
 
 本研究グループはこのような
家族性ALS患者の中でもFUS遺伝子に
変異を持つ患者2名からiPS細胞を樹立し、
そのiPS細胞を運動ニューロンへと
誘導する過程において、遺伝子発現様式の
異常やそれに関連する
ALS患者神経に起こる病態を複数検出する
ことに成功しました。
 
 その他にもFUS遺伝子変異を
ゲノム編集技術を用いて、
人工的に組み込んだiPS細胞を作製し、
ALS患者由来のものと同様の病態を
再現しました。
 
 本研究成果は、ALS病態を培養皿の上で
再現したことに加え、
これまでに報告されていなかった
新たな病態を見出し、
その一部が遺伝子発現様式の異常と
特定の遺伝子変異に起因することを
世界で初めて明らかにしました。
 
 本成果がALS病態全容解明への
足がかりとなること、
ならびにALS治療薬開発への応用が
期待されます。
 
 本研究成果は2016年3月17日
(米国東部時間)に、国際幹細胞学会
(ISSCR) の公式ジャーナルである
「Stem Cell Reports」のオンライン版に
掲載されます。
 
プレスリリース全文は、以下を
ご覧ください。
 
---------------------------------------
 
>ALSは筋萎縮と筋力低下を主症状とした
>運動ニューロンが選択的に侵される
>神経変性疾患で、その病態進行は
>極めて早く、有効な治療法も存在しない
>指定難病です。
 
>本成果がALS病態全容解明への
>足がかりとなること、
>ならびにALS治療薬開発への応用が
>期待されます。
 
 
>患者由来のものと同様の病態を
>再現しました。
 
 というレベルですから、まだ時間は
かかりそうですが、
 
 おおいに期待したいですね。

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