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2016年2月17日 (水)

iPSで薬効解析 難病「脊髄性筋萎縮症」治療薬に弾み

2015年12月19日 岐阜新聞Web
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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◆長良医療センターが成功、運動神経細胞
の成長確認
 
 人工多能性幹細胞(iPS細胞)を
用い、遺伝性の神経筋疾患
「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の
新薬開発の研究を進める、
国立病院機構長良医療センター臨床研究部
(岐阜市長良)の舩戸道徳再生医療研究室長
(41)らは、SMA患者由来の
iPS細胞から分化した運動神経細胞に、
この細胞への刺激作用がある治療薬
「甲状腺刺激ホルモン放出ホルモン
(TRH)類似薬」を投与したところ、
筋肉の萎縮や筋力低下の原因となって
いた、SMNタンパク質の減少を改善する
ことに成功した。
 
 臨床試験でSMAへの薬効は確認されて
いたが、今回の研究ではタンパク質量を
上げるメカニズムを遺伝子レベルで
明らかにし、TRHがSMAの重要な
治療薬となる可能性をあらためて示した。
 
 研究論文は、米国の科学誌
「ステムセルズ・トランスレーショナル
・メディシン」の18日付電子版
(現地時間)で紹介された。
 
 岐阜薬科大薬効解析学研究室
(原英彰教授)、岐阜大大学院連合
創薬医療情報研究科(加藤善一郎教授)
との共同研究。
 
 TRHは、脊髄小脳変性症の治療薬
として認可されている。
 
 SMA患者への臨床試験では歩行速度の
向上など運動機能への効果を確認して
いたが、今回の研究でTRHが
どのように運動神経細胞の機能を
回復させているのか、そのメカニズムを
明らかにした。
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 なんで、今頃? と言う感じです。
 
 脊髄小脳変性症にも同様のメカニズム
が働くのでしょうか?
 
 TRHとかセレジストとかが認可された
理由の詳細は?
 
でセレジスト錠は出てきますね。
 
 本当に難しい。

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