ｉＰＳで薬効解析 難病「脊髄性筋萎縮症」治療薬に弾み

ｉＰＳで薬効解析

難病「脊髄性筋萎縮症」治療薬に弾み

2015年12月19日　岐阜新聞Web

詳細は、リンクを参照して下さい。

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◆長良医療センターが成功、運動神経細胞

の成長確認

　人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を

用い、遺伝性の神経筋疾患

「脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）」の

新薬開発の研究を進める、

国立病院機構長良医療センター臨床研究部

（岐阜市長良）の舩戸道徳再生医療研究室長

（４１）らは、ＳＭＡ患者由来の

ｉＰＳ細胞から分化した運動神経細胞に、

この細胞への刺激作用がある治療薬

「甲状腺刺激ホルモン放出ホルモン

（ＴＲＨ）類似薬」を投与したところ、

筋肉の萎縮や筋力低下の原因となって

いた、ＳＭＮタンパク質の減少を改善する

ことに成功した。

　臨床試験でＳＭＡへの薬効は確認されて

いたが、今回の研究ではタンパク質量を

上げるメカニズムを遺伝子レベルで

明らかにし、ＴＲＨがＳＭＡの重要な

治療薬となる可能性をあらためて示した。

　研究論文は、米国の科学誌

「ステムセルズ・トランスレーショナル

・メディシン」の１８日付電子版

（現地時間）で紹介された。

　岐阜薬科大薬効解析学研究室

（原英彰教授）、岐阜大大学院連合

創薬医療情報研究科（加藤善一郎教授）

との共同研究。

　ＴＲＨは、脊髄小脳変性症の治療薬

として認可されている。

　ＳＭＡ患者への臨床試験では歩行速度の

向上など運動機能への効果を確認して

いたが、今回の研究でＴＲＨが

どのように運動神経細胞の機能を

回復させているのか、そのメカニズムを

明らかにした。

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　なんで、今頃？　と言う感じです。

　脊髄小脳変性症にも同様のメカニズム

が働くのでしょうか？

　TRHとかセレジストとかが認可された

理由の詳細は？

　一般財団法人日本医薬情報センター

(JAPIC)：審査報告書

でセレジスト錠は出てきますね。

　本当に難しい。