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2016年2月 5日 (金)

飲んで効く脳障害の治療法(シャペロン療法) 遺伝性の神経難病が治療可能に!

2016/2/5 鳥取大学医学部プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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  このたび、本学医学部の
脳神経小児科学分野を中心とする
多施設共同研究チームが、
遺伝性神経難病の1つであるゴーシェ病
に対する新しい治療法(シャペロン療法)
の有効性を世界で初めて報告しました。
 
 この結果は、ゴーシェ病の神経症状
に対して早期に使用することで
進行を止めることができる可能性を
示唆しています。
 
 
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【研究概要】
 
 遺伝性難病の種類は7,000以上あります
が、中枢神経症状に対する治療法は
まだ確立されていません。
 
 中枢神経症状の治療を目指した
分子や細胞レベルでの基礎研究は
世界中で行われてきました。
 
 シャペロン療法は、その一つで
シャペロン化合物と呼ばれる低分子物質を
経口投与することで患者さんの持つ
酵素タンパクの働きを改善し、
結果として全身の臓器の機能の改善を図る
治療法です。
 
 多くの薬剤は、血液脳関門という
脳に入っていく物質のバリア機構のため、
脳に入っていかず、治療は困難です。
 
  しかし、シャペロン療法では、
脳の中に入っていくことが可能な
低分子化合物を使うため、
中枢神経への効果が期待されます。
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>遺伝性難病の種類は7,000以上あります。
 
 すごく沢山ありますね。
 
 難病情報センターの情報によると、
ゴーシェ病はライソゾーム病の中の一つ
ということのようです。
(指定難病になっているようです)
 
 進行を止めることが出来ると言うのは
素晴らしい。
 
 期待したい。
 
 参考情報です。

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