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2016年1月13日 (水)

ポルトガルのAlmeida教授との共同研究(SCA3の治療法)がBiomaterialsに掲載されました

2016.01.04
群馬大学大学院 医学系研究科
脳神経再生医学分野
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
英文です。
 
 久しぶりで有望そうな研究のようです
ので紹介しておきます。
 
 Abstractの最後にこれはMJDに対する
治療としての初めての成果で、
且つ同類の疾患に対して同様のアプローチが
今後の発展に役立つと言っております。
 
 参考までにAbstractの概略内容を
大ざっぱに紹介しておきます。
 
訳は私ではなく、別の一般人です。
専門家ではありませんので、誤訳も
あり得ますのでご承知おきください。
 
-----
>RNA干渉は、MJDなどの優性遺伝性
>神経変性疾患の治療のために
>非常に有望であることがわかった。
 
>しかし、成功した実験は、
>ウイルスベクターの頭蓋内投与が
>含まれ、より安全で低侵襲性な治療、
>手術の必要性がある。
 
-----
 まだ人への治験までには時間が
必要だと言っているようです。
 
-----
>我々は安定した核酸脂質粒子(SNALP)
>を作り出すことができ、
>狂犬病ウイルス糖タンパク質(RVG-9R)
>に由来する短いペプチドを組み込み、
>変異型アタキシン3をターゲットに
>することができる小さな干渉RNA
>(siRNA)のカプセル化に成功した。
 
>MJDの原因となるタンパク質を抑制する
>その有効性の試験管内検証と
>製剤の最適化に続き、
>-突然変異体アタキシン3の試験管内実験
>でRVG-9R標的のSNALPの静脈内投与が
>変異型アタキシン3を効果的に減少させ
>MJDの2つのマウスモデルにおいて
>神経と運動行動障害を抑制できること
>がわかった。
-----
 素晴らしい成果のように思えます。
 
 ずっと前に紹介した同じ平井教授
関連の下記投稿の方法とどちらが人への
治験に近いのでしょう?
 
 知りたいですね。
 
2008年6月27日
 
 約7年も前の話しになります。
 こちらもMJDがターゲット疾患です。
 どういうことになっているので
しょうか?
 
  前の方法は諦めたと言うことかな?

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