ミトコンドリア病に対する新規治療薬の開発 ‐新規化合物MA-5はミトコンドリア病モデルマウスの寿命を延長させる‐

ミトコンドリア病に対する新規治療薬の

開発

‐新規化合物MA-5はミトコンドリア病

モデルマウスの寿命を延長させる‐

2015年11月26日

東北大学プレスリリース

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　東北大学大学院医学系研究科病態液性

制御学分野および医工学研究科分子病態

医工学分野の阿部 高明教授らは、

岡山理科大の林 謙一郎教授、

自治医科大（前神奈川県立こども

医療センター）の小坂 仁教授、

筑波大の中田 和人教授らの

研究グループとともに、難治疾患である

ミトコンドリア病の進行を抑える効果が

ある新規化合物MA-5を開発しました。

　ミトコンドリア病は、細胞内の

エネルギー産生工場ともいえる

ミトコンドリアに障害をきたした疾患で、

神経・筋、循環器、代謝系、腎泌尿器系、

血液系、視覚系、内分泌系、消化器系で

エネルギー（ATP）産生低下がおこり、

幼少期から非常に重篤な障害をきたす

希少疾患です。

　しかし、現在のところ厳密に効果がある

と確定された治療薬はありません。

　本研究において、阿部教授らは

腎臓病患者の血液中にATP産生亢進作用が

あるインドール化合物が含まれていること

を発見しました。

　さらに、その化合物の

誘導体ライブラリーをスクリーニングし、

新規化合物MA-5を発見しました。

　MA-5はミトコンドリア病患者由来の

培養細胞の細胞死を抑制し、

ミトコンドリア病態マウスモデルの

心臓・腎臓の呼吸を改善、

生存率を上昇させました。

　本研究の成果は、現在治療法のない

ミトコンドリア病に対し、

世界初かつ日本発の新しい治療薬の開発

となりうる発見です。

　現在、MA-5の安全性試験が

行われており、安全性が確認され次第

ミトコンドリア病患者の治験へ入る

予定です。

　今回の研究成果は、2015年11月25日

17時（日本時間26日7時）に

米国腎臓学会学術誌

Journal of the American Society of

Nephrology電子版に掲載されました。

　本研究は日本医療研究開発機構

（AMED）の支援を受けて行われました。

詳細（プレスリリース本文）PDF

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　素晴らしい。

＞本研究の成果は、現在治療法のない

＞ミトコンドリア病に対し、

＞世界初かつ日本発の新しい治療薬の

＞開発となりうる発見です。

＞現在、MA-5の安全性試験が行われて

＞おり、安全性が確認され次第

＞ミトコンドリア病患者の治験へ入る

＞予定です。

　大いに期待したい。