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2015年12月 3日 (木)

ミトコンドリア病に対する新規治療薬の開発 ‐新規化合物MA-5はミトコンドリア病モデルマウスの寿命を延長させる‐

2015年11月26日
東北大学プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 東北大学大学院医学系研究科病態液性
制御学分野および医工学研究科分子病態
医工学分野の阿部 高明教授らは、
岡山理科大の林 謙一郎教授、
自治医科大(前神奈川県立こども
医療センター)の小坂 仁教授、
筑波大の中田 和人教授らの
研究グループとともに、難治疾患である
ミトコンドリア病の進行を抑える効果が
ある新規化合物MA-5を開発しました。
 
 ミトコンドリア病は、細胞内の
エネルギー産生工場ともいえる
ミトコンドリアに障害をきたした疾患で、
神経・筋、循環器、代謝系、腎泌尿器系、
血液系、視覚系、内分泌系、消化器系で
エネルギー(ATP)産生低下がおこり、
幼少期から非常に重篤な障害をきたす
希少疾患です。
 
 しかし、現在のところ厳密に効果がある
と確定された治療薬はありません。
 
 本研究において、阿部教授らは
腎臓病患者の血液中にATP産生亢進作用が
あるインドール化合物が含まれていること
を発見しました。
 
 さらに、その化合物の
誘導体ライブラリーをスクリーニングし、
新規化合物MA-5を発見しました。
 
 MA-5はミトコンドリア病患者由来の
培養細胞の細胞死を抑制し、
ミトコンドリア病態マウスモデルの
心臓・腎臓の呼吸を改善、
生存率を上昇させました。
 
 本研究の成果は、現在治療法のない
ミトコンドリア病に対し、
世界初かつ日本発の新しい治療薬の開発
となりうる発見です。
 
 現在、MA-5の安全性試験が
行われており、安全性が確認され次第
ミトコンドリア病患者の治験へ入る
予定です。
 
 今回の研究成果は、2015年11月25日
17時(日本時間26日7時)に
米国腎臓学会学術誌
Journal of the American Society of
Nephrology電子版に掲載されました。
 
 本研究は日本医療研究開発機構
(AMED)の支援を受けて行われました。
 
 
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 素晴らしい。
 
>本研究の成果は、現在治療法のない
>ミトコンドリア病に対し、
>世界初かつ日本発の新しい治療薬の
>開発となりうる発見です。
>現在、MA-5の安全性試験が行われて
>おり、安全性が確認され次第
>ミトコンドリア病患者の治験へ入る
>予定です。
 
 大いに期待したい。

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