寝たきりになる子供の難病、遺伝子治療が効果

寝たきりになる子供の難病、

遺伝子治療が効果

2015/11/10　日本経済新聞

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　自治医大は10日、遺伝子の異常で

脳内の神経伝達物質が作れず寝たきり

になる子供の難病

「芳香族Ｌアミノ酸脱炭酸酵素

（ＡＡＤＣ）欠損症」の患者２人に

遺伝子治療を実施し、効果があったと

発表した。

　ほかの神経難病の治療法開発にも

つながるという。

　ＡＡＤＣ欠損症は、国内では６人が

診断されているまれな病気。

　神経伝達物質ドーパミンの合成に必要な

酵素が生まれつきなく、生後１カ月以内に

発症する。

　全身硬直などの発作を繰り返し、

首が据わらないまま寝たきりになり、

有効な治療法はなかった。

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＞自治医大は15歳と12歳の兄妹の患者の

＞脳内４カ所にＡＡＤＣの遺伝子を

＞組み込んだアデノウイルスを注射した

＞ところ、２カ月後には発作がなくなり

＞補助付きで座れるようになった。

＞表情も穏やかになり、特に妹は

＞寝返りや靴下を脱ぐ動作ができ、

＞歩行練習を始めたという。

　素晴らしい成果ですね。

＞ほかの神経難病の治療法開発にも

＞つながる

　と言う所にも大いに期待したい。