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2015年11月13日 (金)

寝たきりになる子供の難病、遺伝子治療が効果

2015/11/10 日本経済新聞
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 自治医大は10日、遺伝子の異常で
脳内の神経伝達物質が作れず寝たきり
になる子供の難病
「芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素
(AADC)欠損症」の患者2人に
遺伝子治療を実施し、効果があったと
発表した。
 
 ほかの神経難病の治療法開発にも
つながるという。
 
 AADC欠損症は、国内では6人が
診断されているまれな病気。
 
 神経伝達物質ドーパミンの合成に必要な
酵素が生まれつきなく、生後1カ月以内に
発症する。
 
 全身硬直などの発作を繰り返し、
首が据わらないまま寝たきりになり、
有効な治療法はなかった。
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>自治医大は15歳と12歳の兄妹の患者の
>脳内4カ所にAADCの遺伝子を
>組み込んだアデノウイルスを注射した
>ところ、2カ月後には発作がなくなり
>補助付きで座れるようになった。
>表情も穏やかになり、特に妹は
>寝返りや靴下を脱ぐ動作ができ、
>歩行練習を始めたという。
 
 素晴らしい成果ですね。
 
>ほかの神経難病の治療法開発にも
>つながる
 
 と言う所にも大いに期待したい。

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