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2015年7月 6日 (月)

神経難病の15歳に遺伝子治療…国内で初め

2015年07月02日 読売新聞
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 自治医科大ののチームは1日、全身の
筋肉がうまく動かず、寝たきりになって
しまう小児の神経難病に対する遺伝子治療
を、国内で初めて実施したことを明らかに
した。
 
 この難病は「芳香族アミノ酸脱炭酸酵素
(AADC)欠損症」と呼ばれ、神経の間
で信号を伝える物質が、
生まれつき作れない。
 
 チームは、承認を得た上で、6月29日、
AADCを作る遺伝子を組み込んだ
ウイルスを、15歳の男性に投与した。
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 筋肉がうまく動かず、寝たきりになって
しまう難病って沢山あるんですね。
 
>台湾では16例行われ、一部では介助
>付きで歩けるようになった。
 
 とのことですが、どの位の効果が見込
めるのでしょうか?
 
 難病にとって遺伝子治療は唯一に等しい
治療法ですので、是非とも成功して欲しい
ものです。

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