筋ジストロフィーに対する画期的な核酸医薬品開発につながる発見

筋ジストロフィーに対する画期的な

核酸医薬品開発につながる発見

平成27年6月11日

国立精神・神経医療研究センター（NCNP）

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　国立研究開発法人 国立精神・神経医療

研究センター（NCNP）神経研究所遺伝子

疾患治療研究部の青木吉嗣室長らは、

両親媒性 (amphiphilic) の新世代

ペプチド付加モルフォリノ核酸は

ミセル化粒子を形成することにより、

マクロファージ・スカベンジャー受容体を

介して筋細胞に取り込まれることを

解明しました。

　本成果は、細胞膜透過性に優れた

核酸医薬品を設計する際には、

アンチセンス核酸の自発的な

ミセル化ナノ粒子形成能を考慮する

（パーティクル・ラッピングモデル）

ことが大変重要であることを強く示唆して

います。

　また、マクロファージ・スカベンジャー

受容体を標的にした新しいアンチセンス

核酸のデリバリー法の開発にも応用可能

です。

　本成果は、当センターで治験を実施中

の、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを

対象にしたエクソン53スキップの治療効果

向上にも応用できる可能性があります。

　本研究は、オックスフォード大学の

カリム・エザット博士および

マシュー・ウッド教授らとの共同研究

として、金原一郎記念医学医療振興財団

および英国医学研究会議などの支援

によって行なわれたもので、研究成果は

6月4日（米国時間）に『Nano Letters』

オンライン版に掲載されました。

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　難しいです。

＞本研究は、両親媒性アンチセンス核酸の

＞設計法に画期的な変化をもたらすもの

＞であり、将来的に薬物デリバリー能を

＞大幅に改善させた核酸医薬品の開発に

＞つながり、DMDを対象にした治療法開発

＞が加速することが期待されます。

　良いですね。

　デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)

については、これまでステロイド剤以外

の治療法がほとんどなかった。

　ということなので、

　おおいに期待したい。