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2015年4月16日 (木)

骨格筋再生を促す治療候補薬の同定に成功

2015/04/14  慶應義塾大学医学部
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 筋ジストロフィーは、筋肉が徐々に壊死
し、筋肉の萎縮と筋力低下が進行していく
遺伝性筋疾患です。
 
 特にデュシェンヌ型筋ジストロフィー
は、もっとも発症率が高く、男児約3500人
に1人の割合で発症します。
 
 その経過は2~5歳ごろに歩き難いことで
診断され、10 歳代前半に車いす生活
となり、20~30歳代で呼吸不全に
なります。
 
 現在は有効な治療方法が存在せず、
新たな治療方法の開発が強く期待されて
います。
 
 今回、慶應義塾大学医学部の湯浅慎介
専任講師、林地のぞみ(大学院医学研究科
博士課程在籍)、福田恵一教授らは、
国立精神・神経医療研究センターの
武田伸一トランスレーショナル・
メディカルセンター長兼遺伝子疾患治療
研究部長との共同研究により、
このデュシェンヌ型筋ジストロフィーに
対して効果が期待できる治療候補薬を
発見しました。
 
 本研究グループは、まず、筋肉の
筋衛星細胞が活性化すると、顆粒球
コロニー刺激因子(G-CSF)
受容体が発現することを見出しました。
 
 そして、このG-CSFを筋ジストロフィー
モデルマウスへ定期的に投与すること
により、筋肉の長期にわたる再生促進が
得られ、生存期間の延長につながることを
見出しました。
 
 G-CSFは薬剤として既に広く用いられて
おり、その副作用や安全性は十分に理解
されています。
 
 特異的な治療方法が開発されていない
重症筋ジストロフィーへ、定期的に
G-CSFを注射することによって筋力回復と
生存期間の延長が得られれば、革新的な
治療法になる可能性があり、今後の治療薬
の開発につながる研究結果であると期待
されます。
 
 本研究成果は、2015年4月13日
(米国東部時間)に英国科学誌
「Nature Communications」オンライン版
に公開されました。
 
 
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 素晴らしい発見です。
 
>G-CSFは薬剤として既に広く用い
>られており、その副作用や安全性は
>十分に理解されています。
 
 このことも素晴らしいこと。
 
 おおいに期待したい。

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