骨格筋再生を促す治療候補薬の同定に成功

骨格筋再生を促す治療候補薬の同定に成功

2015/04/14  慶應義塾大学医学部

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　筋ジストロフィーは、筋肉が徐々に壊死

し、筋肉の萎縮と筋力低下が進行していく

遺伝性筋疾患です。

　特にデュシェンヌ型筋ジストロフィー

は、もっとも発症率が高く、男児約3500人

に1人の割合で発症します。

　その経過は2～5歳ごろに歩き難いことで

診断され、10 歳代前半に車いす生活

となり、20～30歳代で呼吸不全に

なります。

　現在は有効な治療方法が存在せず、

新たな治療方法の開発が強く期待されて

います。

　今回、慶應義塾大学医学部の湯浅慎介

専任講師、林地のぞみ（大学院医学研究科

博士課程在籍）、福田恵一教授らは、

国立精神・神経医療研究センターの

武田伸一トランスレーショナル・

メディカルセンター長兼遺伝子疾患治療

研究部長との共同研究により、

このデュシェンヌ型筋ジストロフィーに

対して効果が期待できる治療候補薬を

発見しました。

　本研究グループは、まず、筋肉の

筋衛星細胞が活性化すると、顆粒球

コロニー刺激因子（G-CSF）

受容体が発現することを見出しました。

　そして、このG-CSFを筋ジストロフィー

モデルマウスへ定期的に投与すること

により、筋肉の長期にわたる再生促進が

得られ、生存期間の延長につながることを

見出しました。

　G-CSFは薬剤として既に広く用いられて

おり、その副作用や安全性は十分に理解

されています。

　特異的な治療方法が開発されていない

重症筋ジストロフィーへ、定期的に

G-CSFを注射することによって筋力回復と

生存期間の延長が得られれば、革新的な

治療法になる可能性があり、今後の治療薬

の開発につながる研究結果であると期待

されます。

　本研究成果は、2015年4月13日

（米国東部時間）に英国科学誌

「Nature Communications」オンライン版

に公開されました。

プレスリリース全文

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　素晴らしい発見です。

＞G-CSFは薬剤として既に広く用い

＞られており、その副作用や安全性は

＞十分に理解されています。

　このことも素晴らしいこと。

　おおいに期待したい。