世界をリードする再生医療・新制度のインパクト

世界をリードする再生医療・新制度の

インパクト

2015/4/10　日経メディカル

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　再生医療で用いる細胞などの「製品」を

化学合成で量産する医薬品と同じような

薬事規制下に置けば、気の遠くなるような

長期の審査期間を必要とし、日本の大学や

研究所の成果はなかなか実用化されず、

患者さんに医療として提供することが

不可能に近くなる。

　そうした状況はこれまでも幾度となく

発生してきた。

　例えば、少し前に遺伝子治療がブームに

なったときは多額の公的研究費が投入

されたが、実用化に結び付かず、結局は

萎んでいった。

　なお、この間、欧州では戦略的に産学官

連携を進めていた。

　欧州では薬事承認を受けた遺伝子治療

製品がいよいよ登場し、日本は高額な費用

で輸入することになるだろう。

　こうした事態を避けて再生医療を

スピーディかつ安全に実用化するため、

旧薬事法を大幅に改正した

「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び

安全性の確保等に関する法律」

（医薬品医療機器等法）と、

「再生医療等の安全性の確保等に関する

法律」（再生医療等安全性確保法）が

セットで2013年11月に公布され、

2014年11月に施行された。

- 条件付け早期承認する新制度を創設 -

　医薬品医療機器等法は、医薬品や

医療機器とは異なる「再生医療等製品」

という新しい法的なカテゴリーを世界に

先駆けて創設した。

　再生医療等製品は、細胞に培養などの

加工を施したもの。

　身体の再建や治療を目的として使用

したり、遺伝子治療を目的として細胞に

導入して使用する。

　そして再生医療等製品に特化した特別な

薬事承認制度を設けた（図1）。

　少人数への治験で安全性が確認され、

有効性が「推定」されれば、条件・期限

付きで承認する。

　患者数が少ない難病でも、開発がうまく

進めば数年程度で患者さんに届く仕組み

であり、世界的に注目されている。

　その代わり、条件・期限付き承認後は

7年間レジストリー登録を行い、市販後の

有効性や安全性を検証し、有効性や安全性

が証明できなければ承認取り消しとなる。

- 自由診療下の“怪しい”再生医療を

規制へ -

　再生医療等安全性確保法は、再生医療を

リスクの高さから3段階に分けて提供に

要する手続きを定めた。

　リスクが最も高い第一種再生医療等

（例：iPS細胞やES細胞を用いる）、

リスクは高いが第一種より低い

第二種再生医療等

（例：体性幹細胞を用いる）、

比較的リスクが低い第三種再生医療等

（例：体細胞を加工）――の3段階だ。

　第三種再生医療等には、活性化リンパ球

を用いたがん免疫療法も含まれる。

　いずれの場合も、提供計画を厚生労働

大臣に提出しなくてはならない。

　これには大きな意義があり、医師が

主体的に関わる再生医療が初めて法的に

規制されることとなった。

　以前は、“iPS細胞もどき”による

怪しい再生医療を医師が実施しても法で

規制できず、再生医療に対する国民の

不信感を巻き起こし、再生医療に大きく

ブレーキが掛かる危険性があったからだ。

- 億単位にも上る治療費用はどう賄う？ -

　ところで迅速な承認を受けた再生医療等

製品は公的保険給付の対象となるが、

治療費用は数千万円から億単位に上ると

予想されている。

　それを賄う財源はどこにあるの

だろうか。

　後発医薬品の使用促進、急性期病床の

整理など医療費の抑制策をさらに進め、

医療技術評価

（HTA；Health Technology Assessment）

の導入も本格的に議論しなくてはならない

だろう。

　日本はHTAに関しては後進国と言っても

過言ではない。

　日頃から感じているのだが、降圧薬の

配合剤にいつまで高額な薬価をつけるの

だろうか。

　絞るところは絞り、予算を掛けるべき

ところは掛けていく姿勢が、国民皆保険

制度の維持とイノベーションの促進を

両立させ得る。

　再生医療の実用化は、保険給付制度の

リフォームもセットで考えなくては

ならないだろう。

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　良い取り組みのようです。

　ドラッグラグ、デバイスラグの例を

見るまでもなく、日本は後進国です。

　これから上手く行くのかどうか？

　本気度を見守って行きたい。