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2015年4月27日 (月)

パーキンソン病の遺伝子治療:臨床研究実施に関するお知らせ

株式会社遺伝子治療研究所
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 本臨床研究は今月、厚生労働大臣から
承認を受けたものです。
 
 ドパミン合成に必要な芳香族Lアミノ酸
脱炭酸酵素(aromatic L-amino acid
decarboxylase:AADC)遺伝子を
組み込んだアデノ随伴ウイルス
(adeno-associated virus:AAV)ベクター
を定位脳手術により被殻に注入し、
安全性と効果を検証することを目的として
います。
 
 対象は、進行したパーキンソン病の方
6人です。
 
 研究期間は、最終症例にベクターを
投与してから9か月後までです。
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 ドーパミン合成を助ける遺伝子(AADC)を
AAVベクターに組み込んで、脳内に注入する
遺伝子治療です。
 
 (改変型アデノ随伴ウイルスに関する特許
も取得しているようです)
 
 良い結果を期待します。
 
 ピンクワンやパーキンが原因遺伝子と
言われていますが、遺伝子治療としては
こちらの方向なんでしょうか?
 
 直接的に効果があると言う意味では
そう思いますが、

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