パーキンソン病の遺伝子治療：臨床研究実施に関するお知らせ

パーキンソン病の遺伝子治療：

臨床研究実施に関するお知らせ

株式会社遺伝子治療研究所

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　本臨床研究は今月、厚生労働大臣から

承認を受けたものです。

　ドパミン合成に必要な芳香族Lアミノ酸

脱炭酸酵素（aromatic L-amino acid

decarboxylase：AADC）遺伝子を

組み込んだアデノ随伴ウイルス

（adeno-associated virus：AAV）ベクター

を定位脳手術により被殻に注入し、

安全性と効果を検証することを目的として

います。

　対象は、進行したパーキンソン病の方

6人です。

　研究期間は、最終症例にベクターを

投与してから9か月後までです。

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　ドーパミン合成を助ける遺伝子(AADC)を

AAVベクターに組み込んで、脳内に注入する

遺伝子治療です。

　(改変型アデノ随伴ウイルスに関する特許

も取得しているようです)

　良い結果を期待します。

　ピンクワンやパーキンが原因遺伝子と

言われていますが、遺伝子治療としては

こちらの方向なんでしょうか？

　直接的に効果があると言う意味では

そう思いますが、