遺伝性難聴の根本的治療に成功

遺伝性難聴の根本的治療に成功

2015.4.6　sankeibiz

詳細は、リンクを参照して下さい。

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【本研究成果のポイント】

・Gjb2遺伝子の欠損マウスは生後より

　高度難聴を示し、ヒトの遺伝性難聴の

　モデルとなる

・周産期に内耳に正常のGjb2遺伝子を導入

　することで聴力の回復に成功した

・遺伝子治療は、ヒトの遺伝性難聴の

　根本的治療法開発に期待できる

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【概要】

　順天堂大学医学部耳鼻咽喉科学講座・

池田勝久教授、飯塚崇助教、神谷和作

准教授らの研究チームは、遺伝性難聴

（＊1）の根本的治療を目指してヒトの

遺伝性難聴に等しい疾患モデルマウスの

作製に成功しました。

　続いて、このマウスへの遺伝子治療

により聴力の回復にも世界で初めて成功

しました。

　この疾患モデルマウスはヒトの

遺伝性難聴の最大の原因であるGJB2

（コネキシン26遺伝子）を変異（＊2）

させており、周産期のGjb2変異マウスの

内耳に正常のGjb2遺伝子を導入すること

で、聴力と内耳細胞の発育の改善が

みられました。

　ヒトの遺伝性難聴の仕組みに等しい

疾患モデルマウスの聴覚を回復できた

ことは、ヒトの遺伝性難聴の根本的治療法

の開発に貢献することが期待されます。

　なお、この研究は理化学研究所、

がん研究所、帝京大学との共同研究で

行われました。

　本研究成果はHuman Molecular Genetics

オンライン版4月2日付に公開されました。

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　素晴らしい。

＞ヒトの遺伝性難聴の仕組みに等しい

＞疾患モデルマウスの聴覚を回復できた

＞ことは、ヒトの遺伝性難聴の

＞根本的治療法の開発に貢献することが

＞期待されます。

　期待したい。

　人への応用はいつ頃になるのかな？

　遺伝性難病の遺伝子治療も同様な面を

持っていると思う。

　同様に遺伝子治療に期待しています。