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2015年4月 9日 (木)

遺伝性難聴の根本的治療に成功

2015.4.6 sankeibiz
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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【本研究成果のポイント】
 
・Gjb2遺伝子の欠損マウスは生後より
 高度難聴を示し、ヒトの遺伝性難聴の
 モデルとなる
 
・周産期に内耳に正常のGjb2遺伝子を導入
 することで聴力の回復に成功した
 
・遺伝子治療は、ヒトの遺伝性難聴の
 根本的治療法開発に期待できる
 
 
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【概要】
 
 順天堂大学医学部耳鼻咽喉科学講座・
池田勝久教授、飯塚崇助教、神谷和作
准教授らの研究チームは、遺伝性難聴
(*1)の根本的治療を目指してヒトの
遺伝性難聴に等しい疾患モデルマウスの
作製に成功しました。
 
 続いて、このマウスへの遺伝子治療
により聴力の回復にも世界で初めて成功
しました。
 
 この疾患モデルマウスはヒトの
遺伝性難聴の最大の原因であるGJB2
(コネキシン26遺伝子)を変異(*2)
させており、周産期のGjb2変異マウスの
内耳に正常のGjb2遺伝子を導入すること
で、聴力と内耳細胞の発育の改善が
みられました。
 
 ヒトの遺伝性難聴の仕組みに等しい
疾患モデルマウスの聴覚を回復できた
ことは、ヒトの遺伝性難聴の根本的治療法
の開発に貢献することが期待されます。
 
 なお、この研究は理化学研究所、
がん研究所、帝京大学との共同研究で
行われました。
 
 本研究成果はHuman Molecular Genetics
オンライン版4月2日付に公開されました。
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 素晴らしい。
 
>ヒトの遺伝性難聴の仕組みに等しい
>疾患モデルマウスの聴覚を回復できた
>ことは、ヒトの遺伝性難聴の
>根本的治療法の開発に貢献することが
>期待されます。
 
 期待したい。
 
 人への応用はいつ頃になるのかな?
 
 遺伝性難病の遺伝子治療も同様な面を
持っていると思う。
 
 同様に遺伝子治療に期待しています。

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