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2015年4月24日 (金)

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤NS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験の終了のお知らせ

国立精神・神経医療研究センター
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 国産初のアンチセンス核酸医薬品である
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
NS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験の
すべての投与が終了し、初期の解析
において、本剤の治療効果を予測する
ジストロフィンタンパク質の発現が確認
されました。
 
 この結果を受け、本治験薬の開発を
進めていきます。
 
---------------------------------------
 
 Good Newsです。
 
>試験結果の概要は、5月に開催される
>第18回米国遺伝子細胞治療学会、
>第56回日本神経学会学術大会など
>関連学会で発表する予定です。
 
>日本新薬は、本医師主導治験の結果を
>受けて、NCNPとの共同開発契約のもと
>臨床試験を引き継ぎ、2018年度の
>国内上市に向けて、次の治験の準備を
>進めています。
 
 良いですね。
 
 順調に進むことを祈ります。
 
><NS-065/NCNP-01>
>本治験薬は、強力な薬効と高い安全性が
>期待される、モルフォリノ化合物で
>合成されたアンチセンス核酸と呼ばれる
>核酸医薬品です。
>本剤は、ジストロフィン遺伝子の
>エクソン53スキップに応答する
>遺伝子変異を有するDMD患者さん対象に
>開発した薬剤であり、DMD治療における
>重要な選択肢として期待されています。

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