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2015年4月10日 (金)

「クリスパーで遺伝子治療」の可能性、MITから報告

コレステロールを激減させる
西川伸一 THE CLUB
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 「クリスパー・キャス(CRISPR/CAS)の
倫理問題」の議論を紹介したが、一方で
この技術は体細胞の遺伝子改変を可能に
する技術として大きな期待を集めている
(完璧な人を作る技術
「クリスパー・キャス」?中国研究の
リークで国際問題へを参照)。
 
 すぐにでも人に使えるところまで来て
いると示す研究がマサチューセッツ工科
大学から発表された。
 
 タイトルは「黄色ブドウ球菌のCas9を
用いた体細胞ゲノム編集
(In vivo genome editing using
 Staphylococcus aureus Cas9.)」だ。
 
 
 クリスパーの技術で人や動物の体の細胞
の遺伝子を直接編集するためには、遺伝子
を体細胞に導入する方法が必要だ。
 
 幸い、20年以上にわたる研究の結果、
実用にこぎつけたさまざまな遺伝子
治療ベクターが開発されている。
 
 例えば肝臓細胞に遺伝子を高率に誘導
するために、「アデノ随伴ウイルス
(AAV)」を遺伝子の運び役に用いる
高効率の方法がある。
 
 ベクターと呼ばれる機能を果たす。
 
 クリスパーの場合、「Cas9」の遺伝子を
入れる必要があるが、大きい遺伝子
なので、AAVベクターでは対応できない。
 
 今回の研究では、検討の結果、同じ
Cas9でも小さい遺伝子を黄色ブドウ球菌
から応用できると発見した。
 
 この条件であれば、AAVベクターでも
対応できる。
 
 書けば簡単だが大変な仕事だ。
 
 膨大な基礎実験を繰り返している。
 
 専門家にとっては、ここで用いられる
方法は極めて重要だ。
 
 クリスパーを単に便利な道具として
考えないためにもゆっくり読んでほしい。
 
 しっかり理解しないと新しい発想は
生まれない。
 
 全く新しいシステムについて、効率を
確かめる意味で、動物実験で遺伝子の編集
を確かめている。
 
 治療に利用できるか試す意味で、
「PCSK9」という遺伝子の編集を行った。
 
 この遺伝子は欠けてしまうと、LDLが
低下して、コレステロールも低下する
ため、冠動脈の病気を予防できると
知られている。
 
 この遺伝子を編集したところ、
驚くべきことに40%の染色体で遺伝子編集
が起こり、血中に流れるPCSK9から生じる
分子は90%減り、コレステロールが40%
低下した。
 
 肝臓なら明日からでも人に応用できる
ところまで技術は進んでいると示して
いる。
 
 問題を乗り越えながら、この技術は
確実に臨床応用へ歩を進めている。
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 クリスパー・キャス(CRISPR/CAS)ね~
凄い技術のようです。
 
 遺伝子編集技術、進んでいるんですね。
 ここまで進んでいるとは知りません
でした。
 
>肝臓なら明日からでも人に応用できる
>ところまで技術は進んでいると示して
>いる。
 
 関連リンクです。
2015年3月28日 2015年3月28日
 
 早く、基準を作らないと大変なことに
なるかも知れない。と言う話しです。
 
 倫理に則ってうまく進歩出来れば、
これほど人類にとって素晴らしい技術は
ないかも知れない。
 
>ノーベル賞が来年でもおかしくはない、
>「クリスパー・キャス」の進化

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