ｉＰＳで難病遺伝子修復成功 兵庫の高校生が細胞提供

ｉＰＳで難病遺伝子修復成功

兵庫の高校生が細胞提供

2015/3/13　神戸新聞NEXT

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　筋肉や靱帯（じんたい）が徐々に骨に

変わる難病「進行性骨化性線維異形成症

（ＦＯＰ）」の患者の細胞から作製した

人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使い、

病気の原因遺伝子を体外で修復すること

に京都大や名古屋市立大のチームが成功

し、米科学誌電子版に１２日発表した。

　修復しない場合よりも軟骨組織が

できにくいことも確かめており、

世界初の成果という。

　今回の研究は、患者からｉＰＳ細胞

を作れば原因遺伝子の変異や症状を体外

で再現できることを利用したもので、

創薬につなげたいとしている。

　研究では、患者の皮膚細胞から作製した

ｉＰＳ細胞に、正常なＡＣＶＲ１を導入し

修復。

　このｉＰＳ細胞を軟骨組織に変化する

ように培養した結果、修復しなかった

ｉＰＳ細胞よりも軟骨組織のでき方が

少なかったため、遺伝子の修復により、

症状を改善できることが分かった。

　未修復のｉＰＳ細胞では「ＭＭＰ１」

「ＰＡＩ１」と呼ばれる遺伝子が特によく

働いており、チームはこれらの遺伝子も

ＦＯＰに関与しているとみている。

　チームに皮膚細胞を提供したＦＯＰ患者

の一人で、明石市立明石商業高校２年の

山本育海（いくみ）君（１７）は同市役所

で会見し「研究が一歩進んだのはうれしい

が、薬ができるまでまだまだかかる。

これからも先生方に頑張っていただきたい」

と話した。

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＞遺伝子の修復により、症状を改善できる

＞ことが分かった。

　原因をしっかり特定出来たというのは

素晴らしいこと。ｉＰＳ細胞の威力です。

　一歩前進ですね。

＞「これからも先生方に頑張って

＞いただきたい」

　希望は見えましたが、創薬までには

まだまだ時間がかかりそうです。

　頑張ってください。