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2015年3月12日 (木)

mRNA投与の治療にナノミセルで道開く

2015/03/10 マイナビニュース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 遺伝子治療に新手法が登場した。
 
 DNAからタンパク質への翻訳を担う
メッセンジャーRNA(mRNA)を
ナノミセルという小さなカプセルに入れて
組織に導入すると、安定した治療効果が
期待できることを、東京大学医学系研究科
の大学院生だった
馬場美雪(ばば みゆき)さんと
位髙啓史(いたか けいじ)特任准教授、
片岡一則(かたおか かずのり)教授らが
マウスの実験で初めて示した。
 
 mRNAによる遺伝子治療に道を開く成果
として注目される。
 
 3月10日付の国際科学誌
Journal of Controlled Releaseに
発表した。
 
 遺伝子治療は、細胞自身のゲノムを
傷つけてしまう懸念があり、治療への
応用は困難だった。
 
 理論的には、必要なmRNAを人工的に合成
し、細胞に適切に送り込めれば、安全で
効率的な遺伝子治療ができる。
 
 しかし、mRNAはそのままでは極めて
不安定で、生体内で速やかに分解されて
しまう。
 
 また、自然免疫を刺激して体内で強い
炎症反応を引き起こすため、細胞に直接
mRNAを送達することは容易でなく、
mRNAによる治療への応用はほとんど
なかった。
 
 研究グループは、ポリエチレン
グリコールなどの高分子膜からなる小さな
袋状のナノミセルのなかにmRNAを入れて、
細胞に運び込む手法を考案した。
 
 この手法で、嗅覚障害を起こさせた
マウスの鼻の組織に、神経栄養因子の
BDNFを作るmRNAナノミセルを投与した。
 
 このmRNAは一度の投与で鼻の組織では
2日間、安定にBDNFを作り続け、鼻の
上皮組織を再生して、嗅覚を回復した。
 
 これは、神経障害に対する、mRNAを
用いた世界初の成功例となった。
 
 位髙啓史特任准教授らは「毎日、この
mRNAをナノミセルで投与すれば、治療効果
を持続できる。新しい遺伝子治療医薬品
として、mRNAの可能性が実証され、
多くの神経疾患の治療に応用が期待
される。
 
 動物実験では副作用も少なく、有望だ。
 
 遺伝子治療のまったく新しい戦略に
なるだろう」と指摘している。
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 素晴らしい方法だと思います。
 
 新しいドラッグデリバリーシステム
ですね。
 
>遺伝子治療は、細胞自身のゲノムを
>傷つけてしまう懸念があり、治療への
>応用は困難だった。
 
 遺伝子治療がなかなか進まないのは
この辺の問題がクリア出来ないから
なのでしょうか?
 その他にもいろいろ障害がありそうな
気がします。
 
 とにかく今回の方法、おおいに
期待したい。
 
 遺伝子治療でしか治せない疾患が
沢山あるのですから、

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コメント

いいニュースがあります。ご存知だと思いますが、遺伝子治療の特許を自冶医科大が3月10日に取ったと言うことです。SCDも治療できるそうです。これから治験を始めるらしいです。そこで質問があります。その場合他の大学病院にも治験をが呼び掛けると聞いたのですが、考えを聞きたいのですがお願いします。ちなみに群大病院は、どうですか?

投稿: こし | 2015年3月12日 (木) 16時16分

こし さん、こんばんわ
自冶医科大の特許の件、了解しました。

治験を始めるとすれば、まずは既投稿の「自治医大、パーキンソン病に遺伝子治療」
http://haredasu.cocolog-nifty.com/blog/2009/08/post-a0ba.html
からパーキンソン病を対象とするのではないでしょうか?

SCDに関する治験をするのかどうかは私にはわかりません。(SCDの種類についても)
原理的には出来そうに思いますが、治験対象とする疾患と病院については、
自冶医科大に問い合わせるのが良いと思います。
(方法は違いますが遺伝子治療の技術を群馬大学は持っていますので、実施するかも知れません)

まずは、遺伝子治療の治験が始まりそうだというニュース素晴らしいと思っています。

投稿: haredasu | 2015年3月12日 (木) 18時43分

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