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2015年3月27日 (金)

患者さん由来のiPS細胞を用いて脊髄性筋委縮症の病態を再現

2015/3/26 京都大学iPS細胞研究所
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 吉田路子研究員、斎藤潤准教授、
中畑龍俊教授ら(CiRA臨床応用研究部門)
の研究グループは、脊髄性筋萎縮症
(spinal muscular atrophy : SMA)患者
さんの皮膚の細胞から樹立したiPS細胞を
用いて、SMAの神経筋接合部注1における
病態を再現し、それを既存の治療薬で
回復させることに成功しました(図1)。
 
 この研究は、京都大学iPS細胞研究所と
京都府立医科大学大学院医学研究科
小児発達医学教室の共同研究によって
行われました。
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 素晴らしいです。
 
>既存の治療薬で回復させることに
>成功しました
 
 というのが更に素晴らしい。
 
>このSMAの神経筋接合部モデルは
>薬効評価にも使用できることが示され
>ました(図3)。
>このモデルを応用することにより、
>SMAの病態解析に加え、治療薬の開発
>が進むことが期待されます。
 
 さらに研究が進んで、実際に治療薬が
開発され、直る病気になると良いですね。
 
 期待しています。

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