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2014年11月17日 (月)

パーキンソン病 遺伝子治療で手足の震えや歩行など症状改善

2014.11.14 ガジェット通信
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 パーキンソン病は、脳内の神経伝達物質
のドパミンが減少することで起こる
神経変性疾患だ。
 
 初期の治療は、L-DOPAを主体とする多様
な治療薬により、症状は緩和される。
 
 しかし、進行すると治療薬の効果の低下
や不随意運動などが起こり、発症から
十数年で寝たきりになることが多い。
 
 そこで、新しい治療法として研究が
進められているのが遺伝子治療だ。
 
 自治医科大学内科学講座神経内科学部門
の村松慎一特命教授に話を聞いた。
 
 「2007年から51歳~68歳の6人の患者を
対象に遺伝子治療を実施しました。
 
 治療後、すべての方で、手足の震えや
歩行に改善が見られました。
 
 5年後の評価で、心臓病で亡くなった方
を除き、症状も治まり元気に過ごされて
います」
 
 脳内のドパミンは、脳の中心部にある
黒質から伸びた突起が線条体
(被殻と尾状核)に到達し、そこで分泌
される。
 
 パーキンソン病は、黒質の細胞よりも
線条体まで伸びた突起部分が壊れること
で、ドパミンが欠乏する。
 
 遺伝子治療は、L-DOPAをドパミンに
変換するAADCという酵素を産生する遺伝子
を線条体に注入する。
 
 これにより、L-DOPAの治療薬を飲めば
ドパミンができるので、症状が緩和する。
 
 パーキンソン病に対する遺伝子治療は、
厚生労働省に実施申請しており、承認が
得られ次第、すぐに実施予定だ。
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 Good News!
 かなり状況の改善が出来そうです。
 
 遺伝子治療いろいろ出てきましたね。
 
 残念なのは、根治治療とはなり得ない
と言うところ。
 
 大切なのは完全ではなく、少しでも
前進することです。
 
 脊髄小脳変性症も遺伝子治療に
期待していますのでよろしく。

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コメント

私は、群大病院に診察を受けに行っています。担当の先生と話をしているともう少しで遺伝子治療の治験を始める感じのにあんすです。あくまでも私のかんですけどなんとなくです。

投稿: こし | 2014年11月18日 (火) 16時25分

こし さん、コメントありがとうございます。
>もう少しで遺伝子治療の治験を始める感じのにあんすです。
>あくまでも私のかんですけどなんとなくです。
 
本当に実施するのなら、素晴らしいことですね。 診察を受けている先生に聞いてみてはどうでしょう?
 
遺伝子治療でまず対象になるのは遺伝性の脊髄小脳変性症のうちのどれかということになるのでしょうが、
群馬大学だと平井教授のところで脊髄小脳変性症に関して積極的に研究していますので、期待大です。

群馬大学大学院医学研究科のページで、
>脊髄小脳変性症の遺伝子治療法開発を行なっています。
>本研究課題は、科学技術振興機構 戦略的創造研究推進事業の発展研究課題 
>「脊髄小脳変性症の根治的遺伝子治療法の開発」 に採択され、国の研究支援を受けています。
と言っていますので、何か出てくるとは思いますが、どんなものなのかはわかりません。
 
ずいぶん前にSCD友の会に平井教授からの報告が載っていましたが、その関連だとすると対象はSCA3(マチャド・ジョセフ病)
だと思います。(同じようなメカニズムなのは1,2,17) この時はマウスのレベルでした。
 
とにかく遺伝子治療しか期待出来るものがないと思っていますので期待して待っているところです。(多分私には間に合わないでしょうが、)

投稿: haredasu | 2014年11月19日 (水) 14時51分

haredasuさんこんばんは、たぶん3型の遺伝子治療だとおもいます。私の担当医師は、池田教授です。なにげに言っているので間違いなと思います。聞いても本当の事を言いません2012年からサルで実験を3年間した後に、人に遺伝子治療をやるようなことをどこかで聞いたような様な気がします。それが本当なら来年あたりではないでしょうか?実際2016年から治療を始めたいと言っていますが、どうですかね?

投稿: こし | 2014年11月21日 (金) 21時18分

こし さん、こんばんわ。
やはり、平井教授の続けている研究が臨床試験まであと少し、ということのようですね。
>実際2016年から治療を始めたいと言っていますが、どうですかね?
研究の進展状況からいって、上手く行けば、多分その頃になると思います。

池田教授としては、多分まだ先の話なので明確には言えないのでしょう。
(池田教授は平井教授の神経生理学教室のメンバーではないようですね)

投稿: haredasu | 2014年11月22日 (土) 17時57分

私は、遺伝子検査の結果3型マシャドジョセフ病と判明しました。今では、会社を首になっってしまいました。歩行も1人では、歩けなくなってしまいました。早く遺伝子治療をお願いしたいです。この病気は、嫌われていますひどい病気です。

投稿: こし | 2014年11月26日 (水) 19時14分

こし さん、こんにちは。
そうですか、もし臨床試験が始まれば、対象になるかも知れませんね。

どういう状態の人を対象にするのか良く分からないので、なんとも言えませんが、
臨床試験対象になれれば素晴らしいですね。

脊髄小脳変性症の遺伝子治療はまだどこも実施していないのですから、本当に運が良いということになります。
その可能性に期待しています。

投稿: haredasu | 2014年11月27日 (木) 14時22分

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