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2014年4月 8日 (火)

フリードライヒ運動失調症の遺伝子治療

2014年4月7日 natureasia.com
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 フリードライヒ運動失調症(心臓と
神経系が損傷を受け、運動に問題が生じる)
のマウスモデルで、遺伝子治療によって
心臓の損傷が回復したという。
 
 この知見は、フリードライヒ運動失調
患者の治療に応用できる可能性がある。
 
 フリードライヒ運動失調患者では、
ミトコンドリアの必須タンパク質である
フラタキシンの遺伝子に変異があり、
神経変性、心筋症、糖尿病など、
さまざまな症状が生じる。
 
 この病気の患者の主な死亡原因は、
心不全である。
 
 心臓のフラタキシンが欠損したマウス
を用いてHelene Puccioたちは、
フラタキシンの遺伝子治療によって
ミトコンドリア代謝が正常化し、心臓の
損傷が回復することを実証し、この病気
の治療に遺伝子治療が効果を示す可能性
があることを明らかにした。
 
 
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 遺伝子治療有効そうですね。
 
 難病の幾つかでも、遺伝子治療が
臨床の場で有効な治療手段として
活躍出来る日が待ち遠しいです。
 
 まだまだ先の話とは思いますが、

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