フリードライヒ運動失調症の遺伝子治療

フリードライヒ運動失調症の遺伝子治療

2014年4月7日　natureasia.com

詳細は、リンクを参照して下さい。

---------------------------------------

　フリードライヒ運動失調症（心臓と

神経系が損傷を受け、運動に問題が生じる）

のマウスモデルで、遺伝子治療によって

心臓の損傷が回復したという。

　この知見は、フリードライヒ運動失調

患者の治療に応用できる可能性がある。

　フリードライヒ運動失調患者では、

ミトコンドリアの必須タンパク質である

フラタキシンの遺伝子に変異があり、

神経変性、心筋症、糖尿病など、

さまざまな症状が生じる。

　この病気の患者の主な死亡原因は、

心不全である。

　心臓のフラタキシンが欠損したマウス

を用いてHelene Puccioたちは、

フラタキシンの遺伝子治療によって

ミトコンドリア代謝が正常化し、心臓の

損傷が回復することを実証し、この病気

の治療に遺伝子治療が効果を示す可能性

があることを明らかにした。

英語の原文

---------------------------------------

　遺伝子治療有効そうですね。

　難病の幾つかでも、遺伝子治療が

臨床の場で有効な治療手段として

活躍出来る日が待ち遠しいです。

　まだまだ先の話とは思いますが、