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2014年2月24日 (月)

小児の肝臓病、別の病気の薬有効 東大チームなど確認

2014/2/17 日本経済新聞
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 子供が発症する遺伝性肝臓病の治療に、
既存の薬剤が有効であることを臨床研究で
確認したと東京大などのチームが17日まで
に発表した。
 
 これまで肝移植しか治療法がなかった
先天性の病気の治療に道を開くと期待
される。
 
 肝臓病は「進行性家族性肝内胆汁
うっ滞症2型」で、治療しないと思春期前
に肝不全になり死亡する。
 
 海外の調査では、数万~数十万人に1人
の割合で見つかる希少疾患だという。
 
 チームが有効性を確認したのは、体内の
アンモニアが分解できない病気を治療する
薬で、既に使われている。
 
 肝臓病の1歳の女の子に4カ月間、
口から飲んでもらうと、肝機能の指標
となる数値が正常になり、症状も改善
した。
 
 ほかに2人の子供でも症状改善を確認
したという。
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 良いですね。
 既存の薬が使用できるとは、
 
 早く治験を始めて、臨床に使えるように
なると良いですね。
 
 既存の薬なので安全性については
確認済み、承認までの時間は
圧倒的に早くなるはず。
 
 期待したい。
 
 関連記事です。
2014/2/17 日本経済新聞

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