小児の肝臓病、別の病気の薬有効 東大チームなど確認
2014/2/17 日本経済新聞
詳細は、リンクを参照して下さい。
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子供が発症する遺伝性肝臓病の治療に、
既存の薬剤が有効であることを臨床研究で
確認したと東京大などのチームが17日まで
に発表した。
これまで肝移植しか治療法がなかった
先天性の病気の治療に道を開くと期待
される。
肝臓病は「進行性家族性肝内胆汁
うっ滞症2型」で、治療しないと思春期前
に肝不全になり死亡する。
海外の調査では、数万~数十万人に1人
の割合で見つかる希少疾患だという。
チームが有効性を確認したのは、体内の
アンモニアが分解できない病気を治療する
薬で、既に使われている。
肝臓病の1歳の女の子に4カ月間、
口から飲んでもらうと、肝機能の指標
となる数値が正常になり、症状も改善
した。
ほかに2人の子供でも症状改善を確認
したという。
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良いですね。
既存の薬が使用できるとは、
早く治験を始めて、臨床に使えるように
なると良いですね。
既存の薬なので安全性については
確認済み、承認までの時間は
圧倒的に早くなるはず。
期待したい。
関連記事です。
2014/2/17 日本経済新聞
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