« 開花を抑制するホルモン発見 花き研究所など | トップページ | DNAを有害な放射線から守る新しい仕組み »

2013年10月12日 (土)

モルフォリノ人工核酸が再生筋線維に高率に取り込まれることを発見し、同核酸を用いたエクソン・スキップをメロシン欠損型先天性筋ジストロフィーマウスに治療応用することに成功

平成25年7月29日
国立精神・神経医療研究センター(NCNP)
プレスリリース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
ちょっと前の情報です。
 
---------------------------------------
 独立行政法人 国立精神・神経医療研究
センター 神経研究所(樋口輝彦理事長、
高坂新一所長)遺伝子疾患治療研究部の
青木吉嗣研究員(現オックスフォード大)、
永田哲也室長および武田伸一部長らの
研究グループは、デュシェンヌ型
筋ジストロフィーの治験に使用されている
モルフォリノ人工核酸が、再生初期の
筋線維に非常に高率に取り込まれることを
明らかにしました。
 
 また、今回発見した機序に基づき、
筋再生が非常に活発なメロシン欠損型
先天性筋ジストロフィーマウスを対象に、
モルフォリノ人工核酸を用いた
エクソン・スキップ治療を応用すること
に成功しました。
 
 本研究は、筋再生が活発な時期を狙った
モルフォリノ人工核酸の投与により
デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象
にしたエクソン・スキップの治療効果を
高める可能性を示唆しています。
 
 また、これまで治療法のないメロシン
欠損型先天性筋ジストロフィーを含め、
筋再生が活発なデュシェンヌ型以外の
筋ジストロフィーを対象に
モルフォリノ人工核酸を用いた治療法を
広く応用できる可能性を示唆しています。
 
 本研究は、国立精神・神経医療研究
センター精神・神経疾患研究開発費
および厚生労働科学研究費補助金などの
支援によって行なわれたもので、
研究成果は7月23日(ロンドン時間)に
『Human Molecular Genetics』
オンライン版に掲載されました。
---------------------------------------
 
 遺伝子治療、少しずつですが、効果を
上げつつあります。
 
>本治療法を筋ジストロフィーのみならず、
>難治性の神経筋疾患にも応用できる
>可能性がある
 そうです。
 
 期待したい。
 
 参考までに、エクソンスキップ療法
のリンクを、
 
 
 最近弧発生ALSの遺伝子治療報告が
ありましたね。
2013年9月30日
 
 期待が高まります。

|

« 開花を抑制するホルモン発見 花き研究所など | トップページ | DNAを有害な放射線から守る新しい仕組み »

遺伝子治療関連ニュース」カテゴリの記事

コメント

コメントを書く



(ウェブ上には掲載しません)


コメントは記事投稿者が公開するまで表示されません。



トラックバック

この記事のトラックバックURL:
http://app.cocolog-nifty.com/t/trackback/210730/58368518

この記事へのトラックバック一覧です: モルフォリノ人工核酸が再生筋線維に高率に取り込まれることを発見し、同核酸を用いたエクソン・スキップをメロシン欠損型先天性筋ジストロフィーマウスに治療応用することに成功:

« 開花を抑制するホルモン発見 花き研究所など | トップページ | DNAを有害な放射線から守る新しい仕組み »