遺伝性の精神発達障害に効果をもたらす化合物

遺伝性の精神発達障害に効果をもたらす

化合物

06 September 2013

RIKEN Research Highlights

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　脆弱X症候群に見られる神経細胞の

形態異常を、キナーゼ阻害剤を毎日投与

することで正常化できる可能性があること

が、マウスを使った研究で明らかになった

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　脆弱X症候群（FXS）は、自閉症様症状や

知的障害を伴う最も一般的な遺伝性の

精神発達障害であり、多動性、反復行動、

発作を特徴とする。

　この症候群に見られる行動および

精神健康上の問題に対処するための薬剤は

いくつかあるが、現時点では、病因に

直接作用することが実証された治療法は

存在しない。

　しかしながら、理研を中心とする

研究チームが今回発見した化合物によって、

そうした状況が一変するかもしれない。

　この物質は、成体マウスでFXSの症状を

改善するだけでなく、FXSに見られる

神経細胞の形態異常をも回復させることが

分かったのだ1。

　米国マサチューセッツ工科大学（MIT）

RIKEN-MIT神経回路遺伝学研究センター

（CNCG）の教授を兼任する、理研脳科学

総合研究センターの利根川進センター長

率いる国際共同研究チームはこのたび、

FXSモデルマウスに対して著しい症状改善

効果を持つ有望な化合物を発見し、

これをFRAX486と命名した。

　「その効果は劇的なものでした。

　たった１回の投与でマウスの症状が改善

されたのです」と、ノーベル賞学者

でもある利根川センター長は語る。

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　素晴らしい成果ですね。

＞重要なのは、こうした有益な効果が

＞全て、すでにFXSの症状が複数現れて

＞いる成体マウスに見られたことである。

＞「FRAX486は予防的に作用するだけ

＞でなく、症状が出た後マウスでも

＞治療効果を発揮するのです」と

＞利根川センター長は指摘する。

　バイオテクノロジー企業Afraxis社が

見つけた化合物のようです。

＞2013年の初めには、スイスの製薬会社

＞ロシュ社の子会社である

＞ジェネンテック社（米国に本社）が、

＞FRAX486とそれに付随する一連の特許群

＞を取得した。

＞同社は、近い将来にヒトでの臨床試験

＞につながるようなリード化合物候補を

＞選出すべく、現在FRAX486と

＞その類縁化合物についてさらなる試験

＞を進めている。

　Afraxis社はジェネンテック社にその

権利を売ったということかな？

　とにかく臨床に向けて今後に

期待しましょう。