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2013年9月30日 (月)

東大など、ALSの根本治療につながる遺伝子治療技術を開発

2013/09/27 マイナビニュース
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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 東京大学は9月26日、国際医療福祉大学、
自治医科大学との共同研究により、
脳や脊髄のニューロンのみに
「ADAR2(Adenosine deaminase acting on
RNA2)」遺伝子を発現させる
「アデノ随伴ウイルス
(adeno-associated virus:AAV)」ベクター
を開発し、このベクターを「孤発性ALS
(Amyotrophic Lateral Sclerosis:
筋萎縮性側索硬化症)」の病態を示す
モデルマウスの血管に投与したところ、
その「運動ニューロン」の変性と脱落、
および症状の進行を食い止めることに
成功したと発表した。
 
 成果は、IUHW 臨床医学研究センターの
郭伸 特任教授(東大大学院医学系研究科
附属疾患生命工学センター 臨床医工学部門
客員研究員兼任)、東大大学院医学系研究科
附属疾患生命工学センター 臨床医工学部門
の山下雄也特任研究員、自治医大の
村松慎一特命教授らの研究チームに
よるもの。
 
 研究の詳細な内容は、9月24日付けで欧州
の医学専門誌「EMBO Molecular Medicine」
オンライン版に掲載された。
 
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 前述したようにALSには有効な治療法が
なく、死に至る難病であるため、根本的な
治療法が切望されている。
 
 そのためには遺伝子治療は有効な手段の
1つと考えられ、研究が世界中で進められて
いるところだ。
 
 ALSに対して遺伝子治療を行う場合には、
脳幹や脊髄全体に治療遺伝子を行き
届かせる必要があるため、静脈注射や
髄腔内投与による遺伝子の送達が望ま
れる。しかし、投与した遺伝子は脳幹や
脊髄にたどり着くまでに血液脳関門を
通らなければならないため、効き目のある
量を脳幹や脊髄で発現させることが困難
だった。
 
 また、静脈注射や髄腔内投与では、
遺伝子が目的とする運動ニューロンだけ
ではなく全身に発現するため、目的とする
脳幹や脊髄以外での遺伝子発現のため
副作用を生ずる可能性が高く、両者を両立
させることはこれまで課題となっても
いたのである。
 
 そこで、血管内に投与した場合でも脳や
脊髄内の神経細胞(ニューロン)だけに
遺伝子が発現するウイルスベクターが開発
されたというわけだ。
 
 今回の研究では、このウイルスベクター
にADAR2遺伝子が組み込まれ、孤発性ALSの
病態を示すモデルマウスの静脈に投与する
遺伝子治療が行われ、その効果が検討
されたのである。
 
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 今回改良したウイルスベクターを
用いれば脳や脊髄のニューロンに広範囲に
治療遺伝子を導入できるようになるため、
ALS以外の中枢神経系疾患に対しても
より簡便な遺伝子治療を提供できる可能性
があるという。
 
 今後、このウイルスベクターを用いた
ADAR2遺伝子導入の安全性の問題や効果が
最も得られる用量などを解決すること
により、ヒトへの応用が可能になり、
ALSなどの神経難病の治療法としての
臨床応用が期待されるとしている(画像2)。
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 素晴らしい。
 
 目的の細胞のみの遺伝子を修正する
というのは大変難しい。
 その一つの回答が出たということ
ですね。
 
 大いに期待したいです。
 
>ALS以外の中枢神経系疾患に対しても
>より簡便な遺伝子治療を提供できる
>可能性がある
 
 と言うのがまた素晴らしい。
 
 今後に大いに期待したい。

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