筋強直性ジストロフィーの症状が改善

筋強直性ジストロフィーの症状が改善

―アンチセンス法でマウスを治療―

平成25年7月22日

東京大学大学院総合文化研究科

詳細は、リンクを参照して下さい。

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発表のポイント

◆筋強直性ジストロフィー1型の筋強直症状

　を改善するアンチセンス核酸を筋肉細胞

　に導入する新しいデリバリー法を開発

◆本デリバリー法は、バブルリポソームと

　超音波を組み合わせたもので、筋強直症状

　を示すマウスにおいてその有効性を実証

◆本デリバリー法は、筋強直性

　ジストロフィー1型における筋強直症状

　を改善するアンチセンス核酸医薬の開発

　へと繋がる可能性があり、効果的な

　デリバリー法がなかった筋肉の難病治療

　に明るい見通しをもたらす。

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　筋強直性ジストロフィー1型は、

10万人に5人程度に見られる日本で最多の

成人筋疾患ではあるが、現在までに本症を

抜本的に治療する薬はない。

　本症の特徴は、その疾患の名前にも

由来している筋強直で、収縮した筋肉が

弛緩するときに時間がかかってしまう症状

である。

　例えば、筋強直によって手をグッと

握った後にパッと広げるのに指が曲がった

ままでなかなか手が伸びないようなこと

がある。

　これは、ドアノブやつり革から手を離す

のに時間がかかってしまうなど日常生活の

困難さを招く。

　現在までに、筋強直性ジストロフィー1型

における筋強直は、

塩化物イオンチャネル遺伝子（注１）

CLCN1のスプライシング（注２）の異常

により生じること、スプライシング異常の

改善はエキソン・スキップ（注３）という

方法が最良であることがわかっていた。

　しかし、エキソン・スキップには、特定

の核酸配列を筋細胞に届ける必要があり、

効果的なデリバリー法が見つかって

いなかった。

　今回、東京大学大学院総合文化研究科

の古戎道典（博士課程3年）と石浦章一教授

らは、CLCN1のスプライシングを正常化する

効率の良いアンチセンス核酸（注４）を

同定し、それをバブルリポソームと超音波

を用いて筋細胞に導入する新しい治療法を

確立した。

　この方法をマウスに用いると、CLCN1の

スプライシングが正常化し、マウスの

筋強直症状が改善した。

　今後は、開発したデリバリー法の

ヒト細胞での効果を確認することで、

筋強直性ジストロフィー1型の筋強直症状

を緩和する薬剤の開発へと繋がることが

期待される。

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　この前投稿した記事

「筋強直性ジストロフィーの治療に光明」

2013年7月11日

とは違った内容のようです。

＞スプライシング異常の改善は

＞エキソン・スキップ（注３）という

＞方法が最良である

　と、そしてその為の

＞新しいデリバリー法を開発した

　ということのようで、こちらの方が

より良い方法のように思えます。

　とにかく期待しましょう。

　一歩前進です。