ｉＰＳ細胞から造血幹細胞の作製に成功。さらに遺伝子治療への応用にも成功

ｉＰＳ細胞から造血幹細胞の作製に成功。

さらに遺伝子治療への応用にも成功

- 骨髄移植に代わる新たな治療法に期待 -

平成２５年５月１４日

科学技術振興機構（ＪＳＴ）

詳細は、リンクを参照して下さい。

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ポイント

○ｉＰＳ細胞からの造血幹細胞への

　分化誘導に成功。

○遺伝性の血液疾患マウスをモデルに

　遺伝子治療に成功。

○ｉＰＳ細胞技術を利用して患者自身の

　造血幹細胞を作り、白血病や

　再生不良性貧血など血液の難病治療に

　期待。

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　ＪＳＴ課題達成型基礎研究の一環として、

東京大学 医科学研究所の中内 啓光　教授

の研究チームは、マウスとヒトの

人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）注１）

から血液のもとになる造血幹細胞注２）を

マウス体内で作り出すことに成功しました。

　また、この方法を応用して遺伝性の

血液疾患マウスの遺伝子治療にも成功

しました。

　これまで、ｉＰＳ細胞から造血幹細胞

を試験管内で作る試みがたくさん行われて

いますが、生体に移植しても生着せず、

移植に使えるような造血幹細胞を作り出す

ことができませんでした。

　研究チームの同研究所の山崎 聡　助教

らは、ｉＰＳ細胞を造血幹細胞への分化を

促すたんぱく質などと共にマウスに移植し、

体内で分化させることに成功しました。

　マウスの体内でｉＰＳ細胞から分化した

造血幹細胞を取り出し、造血幹細胞を

失った別のマウスに移植したところ、

正常な造血幹細胞と同様に生着し血液を

作り出すことが分かりました。

　できた血液にはほぼ全ての血液細胞が

含まれていました。

　さらに、遺伝的に障害があり免疫不全

になったマウスからｉＰＳ細胞を

作り出し、遺伝子の障害を矯正した後に

マウスの体内で造血幹細胞に分化させる

ことにより、免疫不全を治療することにも

成功しました。

　ヒトのｉＰＳ細胞からも同様の方法で

造血幹細胞の分化が確認できたことから、

本研究成果は将来的に免疫不全症、白血病

や再生不良性貧血といった血液の難病患者

のｉＰＳ細胞から正常な造血幹細胞を

作り出し、根治的な遺伝子・細胞治療を

行うという可能性を秘めており、他人から

の骨髄（造血幹細胞）移植に代わる新たな

治療法になると期待されます。

　本研究成果は２０１３年５月１４日

（米国東部時間）に米国遺伝子治療学会誌

「Ｍｏｌｅｃｕｌａｒ　Ｔｈｅｒａｐｙ」

のオンライン版で公開されます。

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　素晴らしい。

　ｉＰＳ細胞を使用した再生医療研究の

進展速度は思っていた以上ですね。

＞これまで、ｉＰＳ細胞から造血幹細胞

＞を試験管内で作る試みがたくさん

＞行われていますが、生体に移植しても

＞生着せず、移植に使えるような

＞造血幹細胞を作り出すことができません

＞でした。

　出来なかったんですね。

　まだ動物実験レベルですが、

今後の進展に大いに期待したい。