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2013年5月16日 (木)

iPS細胞から造血幹細胞の作製に成功。さらに遺伝子治療への応用にも成功

平成25年5月14日
科学技術振興機構(JST)
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
 
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ポイント
○iPS細胞からの造血幹細胞への
 分化誘導に成功。
 
○遺伝性の血液疾患マウスをモデルに
 遺伝子治療に成功。
 
○iPS細胞技術を利用して患者自身の
 造血幹細胞を作り、白血病や
 再生不良性貧血など血液の難病治療に
 期待。
 
 
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 JST課題達成型基礎研究の一環として、
東京大学 医科学研究所の中内 啓光 教授
の研究チームは、マウスとヒトの
人工多能性幹細胞(iPS細胞)注1)
から血液のもとになる造血幹細胞注2)を
マウス体内で作り出すことに成功しました。
 
 また、この方法を応用して遺伝性の
血液疾患マウスの遺伝子治療にも成功
しました。
 
 これまで、iPS細胞から造血幹細胞
を試験管内で作る試みがたくさん行われて
いますが、生体に移植しても生着せず、
移植に使えるような造血幹細胞を作り出す
ことができませんでした。
 
 研究チームの同研究所の山崎 聡 助教
らは、iPS細胞を造血幹細胞への分化を
促すたんぱく質などと共にマウスに移植し、
体内で分化させることに成功しました。
 
 マウスの体内でiPS細胞から分化した
造血幹細胞を取り出し、造血幹細胞を
失った別のマウスに移植したところ、
正常な造血幹細胞と同様に生着し血液を
作り出すことが分かりました。
 
 できた血液にはほぼ全ての血液細胞が
含まれていました。
 
 さらに、遺伝的に障害があり免疫不全
になったマウスからiPS細胞を
作り出し、遺伝子の障害を矯正した後に
マウスの体内で造血幹細胞に分化させる
ことにより、免疫不全を治療することにも
成功しました。
 
 ヒトのiPS細胞からも同様の方法で
造血幹細胞の分化が確認できたことから、
本研究成果は将来的に免疫不全症、白血病
や再生不良性貧血といった血液の難病患者
のiPS細胞から正常な造血幹細胞を
作り出し、根治的な遺伝子・細胞治療を
行うという可能性を秘めており、他人から
の骨髄(造血幹細胞)移植に代わる新たな
治療法になると期待されます。
 
 本研究成果は2013年5月14日
(米国東部時間)に米国遺伝子治療学会誌
「Molecular Therapy」
のオンライン版で公開されます。
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 素晴らしい。
 
 iPS細胞を使用した再生医療研究の
進展速度は思っていた以上ですね。
 
>これまで、iPS細胞から造血幹細胞
>を試験管内で作る試みがたくさん
>行われていますが、生体に移植しても
>生着せず、移植に使えるような
>造血幹細胞を作り出すことができません
>でした。
 
 出来なかったんですね。
 
 まだ動物実験レベルですが、
今後の進展に大いに期待したい。

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