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2013年5月11日 (土)

筋ジスの遺伝子治療、臨床試験開始へ 国立精神センター

2013年5月 9日
朝日新聞 apital
 
詳細は、リンクを参照して下さい。
詳細は有料です。
 
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 国立精神・神経医療研究センターと
日本新薬は9日、筋ジストロフィーのうち
患者が最も多いデュシェンヌ型の
新しい治療薬の臨床試験(治験)を7月に
始める、と発表した。
 
 病気の原因である遺伝子の変異を無効
にするエクソン・スキップと呼ばれる手法
を使う。
 
 この型の筋ジスは、ジストロフィン
というたんぱく質が体内で合成できず、
筋肉が壊れていく病気で、根本的な治療法
は見つかっていない。
 
 ジストロフィンの設計図にあたる遺伝子
の変異が原因で、デュシェンヌ型は男児の
約3500人に1人が発症する。
 
 治験では、デュシェンヌ型のうち
「エクソン53スキップ対象」と呼ばれる
患者約10人に、遺伝子の変異部分を無効
にする薬を数カ月間、投与し、安全性や
有効性を確かめる。
 
 薬が効くと、正常に近いジストロフィン
が合成されると期待される。
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 治験良い結果が出ると良いですね。
 
 この治験は以前投稿した下記記事との
関連はどうなんでしょう?
 
 この記事でも「エクソン・スキップ」
という技術が使われています。

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