筋ジスの遺伝子治療、臨床試験開始へ 国立精神センター
2013年5月 9日
朝日新聞 apital
詳細は、リンクを参照して下さい。
詳細は有料です。
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国立精神・神経医療研究センターと
日本新薬は９日、筋ジストロフィーのうち
患者が最も多いデュシェンヌ型の
新しい治療薬の臨床試験（治験）を７月に
始める、と発表した。
病気の原因である遺伝子の変異を無効
にするエクソン・スキップと呼ばれる手法
を使う。
この型の筋ジスは、ジストロフィン
というたんぱく質が体内で合成できず、
筋肉が壊れていく病気で、根本的な治療法
は見つかっていない。
ジストロフィンの設計図にあたる遺伝子
の変異が原因で、デュシェンヌ型は男児の
約３５００人に１人が発症する。
治験では、デュシェンヌ型のうち
「エクソン５３スキップ対象」と呼ばれる
患者約１０人に、遺伝子の変異部分を無効
にする薬を数カ月間、投与し、安全性や
有効性を確かめる。
薬が効くと、正常に近いジストロフィン
が合成されると期待される。
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治験良い結果が出ると良いですね。
この治験は以前投稿した下記記事との
関連はどうなんでしょう？
この記事でも「エクソン・スキップ」
という技術が使われています。
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