筋ジスの遺伝子治療、臨床試験開始へ 国立精神センター

筋ジスの遺伝子治療、臨床試験開始へ

国立精神センター

2013年5月 9日

朝日新聞 apital

詳細は、リンクを参照して下さい。

詳細は有料です。

---------------------------------------

　国立精神・神経医療研究センターと

日本新薬は９日、筋ジストロフィーのうち

患者が最も多いデュシェンヌ型の

新しい治療薬の臨床試験（治験）を７月に

始める、と発表した。

　病気の原因である遺伝子の変異を無効

にするエクソン・スキップと呼ばれる手法

を使う。

　この型の筋ジスは、ジストロフィン

というたんぱく質が体内で合成できず、

筋肉が壊れていく病気で、根本的な治療法

は見つかっていない。

　ジストロフィンの設計図にあたる遺伝子

の変異が原因で、デュシェンヌ型は男児の

約３５００人に１人が発症する。

　治験では、デュシェンヌ型のうち

「エクソン５３スキップ対象」と呼ばれる

患者約１０人に、遺伝子の変異部分を無効

にする薬を数カ月間、投与し、安全性や

有効性を確かめる。

　薬が効くと、正常に近いジストロフィン

が合成されると期待される。

---------------------------------------

　治験良い結果が出ると良いですね。

　この治験は以前投稿した下記記事との

関連はどうなんでしょう？

「難病・筋ジス治療に光

　新薬治験で歩行能力改善」

　この記事でも「エクソン・スキップ」

という技術が使われています。