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2013年4月 6日 (土)

群馬大学神経生理 Homeから紹介(その3)

 
 上記ページに下記情報ががありましので
紹介しておきます。
 
 脊髄小脳変性症関連の記事は少ない
ので貴重です。
 
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 2013/03/26 【遺伝子治療】
 
 マシャド・ジョセフ病モデルマウスの
運動失調を、変異した疾患遺伝子特異的
shRNAを用いて治療することで大きく改善
させることに成功しました。
--------------------------------------
 
 上記の報告は、悪さをする
ataxin-3遺伝子の働きをRNA干渉という
技術を使って抑える方法のようですね。
 
 平井教授の以前発表したものは、
ataxin-3遺伝子が創り出す「神経細胞内に
毒性をもつ、たんぱく質の塊」を分解する
遺伝子を導入してこの塊を分解して
治療するという遺伝子治療です。
 
 この方法はどちらかと言えば事後の
処置、今回の情報は事前の処置と、
分類しても良いかな?
 
 対象疾患はSCA3(MJD)及び同一の
メカニズムによって発症するものが
対象となります。
 
 どちらにしても治療の選択肢が増える
というのは素晴らしいですよね。
 
 今後の進展に期待したい。

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