群馬大学神経生理 Homeから紹介(その３)

群馬大学神経生理 Homeから紹介(その３)

　上記ページに下記情報ががありましので

紹介しておきます。

　脊髄小脳変性症関連の記事は少ない

ので貴重です。

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　2013/03/26 【遺伝子治療】

コインブラ大学（ポルトガル）のAlmeida教授

との共同研究がPLoS ONEに掲載されました。

　マシャド・ジョセフ病モデルマウスの

運動失調を、変異した疾患遺伝子特異的

shRNAを用いて治療することで大きく改善

させることに成功しました。

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　上記の報告は、悪さをする

ataxin-3遺伝子の働きをRNA干渉という

技術を使って抑える方法のようですね。

　平井教授の以前発表したものは、

ataxin-3遺伝子が創り出す「神経細胞内に

毒性をもつ、たんぱく質の塊」を分解する

遺伝子を導入してこの塊を分解して

治療するという遺伝子治療です。

　この方法はどちらかと言えば事後の

処置、今回の情報は事前の処置と、

分類しても良いかな？

　対象疾患はSCA3(MJD)及び同一の

メカニズムによって発症するものが

対象となります。

　どちらにしても治療の選択肢が増える

というのは素晴らしいですよね。

　今後の進展に期待したい。