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2012年10月 8日 (月)

難病・筋ジス治療に光 新薬治験で歩行能力改善

2012年10月6日 朝日新聞
詳細は、リンクを参照して下さい。
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 筋力が衰えて歩けなくなったり、
心不全や呼吸不全のために20代で死亡
したりすることが多い進行性の難病、
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬
ができそうだ。
 米サレプタ社が米国で行った新薬の
小規模臨床試験で、患者の歩行能力の改善
などが確認された。
 この病気は、筋肉を作る
ジストロフィンというたんぱく質が体内で
合成されず、筋肉が壊れることで起きる。
 ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子
に変異があるためで、根本的な治療法は
見つかっていない。
 だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす
(無視する)作用を持つ薬ができれば、
正常に近いジストロフィンの合成が
期待される。
 このアイデアは「エクソン・スキップ」
と呼ばれ、今回の新薬エテプリルセンも、
これに基づいて開発された。
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すこしずつですが、進んでいます。
>患者の歩行能力の改善などが
>確認された。
というのは素晴らしいですね。
 遺伝子の変異部分を読み飛ばす
「エクソン・スキップ」と呼ばれる技術
によるもののようです。
 エピジェネティックスに関する技術に
なると思います?
 遺伝子変異があった場合、その遺伝子を
正常なものに修正するか(本来の遺伝子
治療と言われているものです)
 それとは別の方法して、上記のように
読み飛ばしてしまう、というやり方がある。
 なるほど。
 関連記事として国内で、
熊本日日新聞2011年9月17日
というものがあります。
 こちらも同一の技術をつかった新薬で
英大手製薬会社が開発しているものの
ようです。
 治験は今年の12月までのようです。
 (国際共同治験に参加して進めている)
>治せる日は確実に近づいている。
と言っています。
 良い結果がでるよう祈ってます。

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