難病・筋ジス治療に光 新薬治験で歩行能力改善

難病・筋ジス治療に光

新薬治験で歩行能力改善

2012年10月6日　朝日新聞

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　筋力が衰えて歩けなくなったり、

心不全や呼吸不全のために２０代で死亡

したりすることが多い進行性の難病、

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬

ができそうだ。

　米サレプタ社が米国で行った新薬の

小規模臨床試験で、患者の歩行能力の改善

などが確認された。

　この病気は、筋肉を作る

ジストロフィンというたんぱく質が体内で

合成されず、筋肉が壊れることで起きる。

　ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子

に変異があるためで、根本的な治療法は

見つかっていない。

　だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす

（無視する）作用を持つ薬ができれば、

正常に近いジストロフィンの合成が

期待される。

　このアイデアは「エクソン・スキップ」

と呼ばれ、今回の新薬エテプリルセンも、

これに基づいて開発された。

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すこしずつですが、進んでいます。

＞患者の歩行能力の改善などが

＞確認された。

というのは素晴らしいですね。

　遺伝子の変異部分を読み飛ばす

「エクソン・スキップ」と呼ばれる技術

によるもののようです。

　エピジェネティックスに関する技術に

なると思います？

　遺伝子変異があった場合、その遺伝子を

正常なものに修正するか(本来の遺伝子

治療と言われているものです)

　それとは別の方法して、上記のように

読み飛ばしてしまう、というやり方がある。

　なるほど。

　関連記事として国内で、

「重症の遺伝性筋ジス

世界初の治療薬開発中

熊大病院・木村准教授に聞く」

熊本日日新聞2011年9月17日

というものがあります。

　こちらも同一の技術をつかった新薬で

英大手製薬会社が開発しているものの

ようです。

　治験は今年の１２月までのようです。

　(国際共同治験に参加して進めている)

＞治せる日は確実に近づいている。

と言っています。

　良い結果がでるよう祈ってます。