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2012年8月 3日 (金)

患者さん由来 iPS細胞でALS病態解明・治療薬シーズを発見

患者さん由来 iPS細胞でALS病態解明
・治療薬シーズを発見

2012年8月2日
京都大学プレスリリース

詳細は、リンクを参照して下さい。

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 このたび、江川斉宏 iPS細胞研究所
(CiRA)/科学技術振興機構(JST)CREST
研究員、北岡志保 元同研究員、
井上治久 CiRA/JST CREST
/JST山中iPS細胞特別プロジェクト准教授
の研究グループは、山中伸弥
CiRA/物質ー細胞統合システム拠点
/JST山中iPS細胞特別プロジェクト教授や
高橋良輔 医学研究科教授らの研究グループ
と協力し、ALS(筋萎縮性側索硬化症)患者
さんから樹立したiPS細胞を用いて、
ALSのこれまで知られていなかった病態を
解明し、ALSに対する新規治療薬シーズを
発見しました。

 この研究成果は2012年8月1日
(米国東部時間)に米国科学誌
「Science Translational Medicine」の
オンライン版で公開されました。


要旨
 ALSは運動ニューロンが変性することで
次第に全身が動かなくなり死に至る疾患
です。

 これまではALS患者さんから
運動ニューロンを取り出すことが
できなかったために、患者さんの病態を
そのまま反映するモデルを作ることが
難しく、ALS治療に有効な治療薬開発は
進んでいませんでした。

 本研究では、TDP-43というタンパク質を
コードする遺伝子に変異を持つ家族性の
ALS患者さんから樹立したiPS細胞を用いて、
運動ニューロンを分化誘導しました
(ALS運動ニューロン)。

 このALS運動ニューロンには、
ALS病理組織の運動ニューロン内で見られる
ものと類似の、タンパク質の凝集体が観察
されました。

 さらに、ALSに罹患していない
運動ニューロンと比較して、突起が短く、
ストレスに対して脆弱になっていました。

 TDP-43というタンパク質は、健常な状態
ではRNAに結合して、RNAの合成・運搬等、
RNA代謝に関与するとともに、TDP-43自身の
発現量を自己調節していることが知られて
います。

 ALS運動ニューロンの遺伝子解析から、
ALSではTDP-43の自己調節が異常を
きたして、運動ニューロン内でTDP-43の
発現量が増加し、神経細胞骨格の
遺伝子発現や、RNA代謝に関連する分子の
遺伝子発現に異常が生じていることを
見いだしました。

 そこで、RNA代謝を調節することが
知られている化合物をALS運動ニューロン
に作用させたところ、それらの化合物の
中でアナカルジン酸と呼ばれる化合物
によって、TDP-43の発現量が低下し、
ALS運動ニューロンのストレスに対する
脆弱性が改善され、神経突起の長さが回復
することを発見しました。

 以上の結果から、ALS患者さん由来の
iPS細胞から分化誘導した運動ニューロン
は、ALSの治療薬シーズを探索する
病態モデル系として有効であることが
示され、今後の新薬開発を大きく加速する
ことが期待されます。
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素晴らしい成果です。
>ALSに対する新規治療薬シーズを発見
>しました。
ということです。

患者さんから樹立したiPS細胞から
期待されていた成果が出始めましたね。

まだ時間はかかると思いますが、
今後の新薬開発を大きく加速することが
期待できそうです。

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