ｉＰＳ細胞、遺伝病治療にも有効か 英などの研究チーム

ｉＰＳ細胞、遺伝病治療にも有効か
英などの研究チーム
2011年10月13日　朝日新聞

詳細は、リンクを参照して下さい。

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　ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を
使った遺伝病治療に道を開く成果を、英国
などのチームが１３日付の英科学誌
ネイチャー（電子版）で発表する。

　遺伝病の患者自身の細胞から作られる
ｉＰＳ細胞には通常、病気の原因遺伝子が
含まれているため、培養して患者に
戻しても治療できないが、今回チームは
遺伝子改変技術を使い、原因遺伝子を
正常な遺伝子に変えることができたと
いう。

　チームは「α１アンチトリプシン欠損症」
という肝臓病の患者３人の皮膚細胞から、
ｉＰＳ細胞を作った。

　この病気は遺伝子の変異で起き、北欧
では２千人に１人の割合で見つかる。

　肝硬変に至れば肝移植しか治療法がない。

　このｉＰＳ細胞に含まれる遺伝子の
変異部分を、最新の技術で修復したうえ、
培養して肝細胞に変化させて増やし、同じ
病気のマウス７匹に移植したところ、
２週間後には肝臓に定着した。

　肝細胞が正常に機能していることを示す
たんぱく質の分泌も確認できたという。
（下司佳代子）
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興味深い話です。
ｉＰＳ細胞の使い方もいろいろあるん
ですね。

遺伝子改変技術ってRNA干渉(RNAi)を
使ったということでしょうか？

はやく人へ適応できるようになると
良いですね。