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2011年8月22日 (月)

筋ジストロフィー:遺伝子治療で機能回復…マウス実験

筋ジストロフィー:遺伝子治療で機能回復
…マウス実験

毎日新聞 2011年8月20日

詳細は、リンクを参照して下さい。

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 鳥取大とイタリアの共同研究チームが、
筋肉が徐々に萎縮する難病
「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の
症状があるマウスを用い、幹細胞に
遺伝子治療を施し体内に戻すことで運動機能
を回復させることに成功した。

 難しかった遺伝子の完全修復を「ヒト
人工染色体」で実現しており、臨床応用が
期待される。

 米医学誌「サイエンス・
トランスレーショナル・メディスン」
で発表した。

 デュシェンヌ型は筋ジストロフィー全体
の4分の1弱を占め、男性約3500人に
1人の割合で発症する遺伝病で、筋肉の
維持に不可欠な「ジストロフィン遺伝子」
の欠損や異常が原因。

 ヒトの遺伝子で最も大きいため、
ウイルスを運び屋にして正常な遺伝子を
細胞に入れる治療は実現していなかった。

 今回の研究は、大きい遺伝子をそのまま
運べる「ヒト人工染色体」を開発した
鳥取大の押村光雄教授(染色体工学)らと、
同疾患の治療法の研究で実績のある
イタリアのサン・ラファエル科学研究所が
共同で実施した。

 遺伝子操作でジストロフィン遺伝子の
異常を来したマウスから筋肉のもとになる
幹細胞を採取し、ヒトの正常な遺伝子を
持たせたヒト人工染色体を細胞内に導入。

 この幹細胞を増やしてマウスの動脈に
注射すると、運動能力が改善し、寿命の
7割以上の期間、治療効果が続いた。

 チームは遺伝子を修復した幹細胞が全身
で正常な筋肉に変化したとみている。

 押村教授は「ヒト人工染色体が治療に
役立つことが初めて示された。
 ゴールはやはり人の治療だ。
 今後、動物実験で安全性や治療効果を
十分確認したい」と話している。
【須田桃子】
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素晴らしい。

遺伝子治療進んで来ました。
共同研究も盛んですね。
お互いに協力しあって是非効果を上げて
頂きたい。大いに期待しています。

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