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2011年2月27日 (日)

エイズ治療に光明

エイズ治療に光明
新たな遺伝子療法でエイズの根治が
可能になるかも?

2011年2月24日 日経ビジネスONLINE

詳細は、リンクを参照して下さい。

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 米サンフランシスコ在住のティモシー・
ブラウンさん(44歳)は、エイズが治療で
完治した最初の人と言えるかもしれない。

 ブラウンさんは2007年、独ベルリンで
幹細胞移植を受けた。
 移植したのは、遺伝的にエイズへの
免疫力を持つ人の幹細胞だ。
 2%程度の人がこうした遺伝子を持って
いる。

 この治療を担当し、現在は独マンハイム
赤十字医療施設に勤務する血液専門医の
ゲロ・フッター医師は「その後、エイズ
治療薬の投与をやめたが、ブラウンさんの
体内からエイズウイルス(HIV)は検出
されていない」と明言する。

 米カリフォルニア州リッチモンドを
拠点とする新興バイオ企業サンガモ・
バイオサイエンシズ(SGMO)はこの症例に
触発され、ほかのHIV感染者が同様な治療
成果が見込める新しい遺伝子療法の開発に
乗り出した。

 ブラウンさんにエイズが再発しないか
どうかは、まだ分からない。

 だが、サンガモの研究者らはこの症例を
参考に、リスクの高い幹細胞移植以外の
手段で、同様の成果を得られる治療法の
開発に取り組んでいる。
 同社は今月末、よりリスクの低い
遺伝子療法の臨床試験データを発表する
予定だ。

 米証券会社ウェドブッシュ・
セキュリティーズのバイオ業界アナリスト、
リアナ・ムーサトス氏は「治験で良好な結果
が出て、この治療法がやがて認可されれば、
米国での年間収益は7億5000万ドル
(約630億円)に達する可能性がある。
 投資リスクは大きいが、莫大なリターン
を得られる可能性を秘めている。
 HIV感染者が生涯にわたって薬の服用が
不要になるか、服用の必要性が低下する
なら、これは画期的な成果だ」と語る。

 サンガモはまだ1つも製品を市場に出して
いない。
 だが、同社は2010年7月6日、英科学専門誌
ネイチャー・バイオテクノロジーで「マウス
を使った遺伝子治療実験で成功を収めた」と
発表。
 その後、同社の株価は2倍以上に上昇
した。

 同社のエドワード・ランフィアーCEO
(最高経営責任者)は「期待が高まって
いる要因の1つは、この新しいバイオ技術を
使った治療法が、ほかの病気の治療にも
応用できる可能性があるからだ。

 このバイオ技術は遺伝子を特定の場所で
切除するもので、血友病やパーキンソン病、
糖尿病性神経症などへの応用も考えられる」
と語る。

 米カリフォルニア大学サンフランシスコ校
(UCSF)のジェイ・A・リービー教授は
「この治療法は、私が知っている限り最も
有望だ。
 長期的に有効なエイズ治療法として、
きわめて優れている」と評価する。
 リービー教授は、1984年にHIVが
原因ウイルスであることを突き止めるのに
貢献したエイズ研究の権威だ。

 エイズ啓発活動家のマット・シャープ氏
(54歳)は、この治療法が効果を発揮する
ことに期待をかけている。
 シャープ氏は1988年にHIV陽性の診断を
受け、現在3種類の抗HIV薬を毎日服用して
いる。
 同氏は1年前にサンガモの臨床試験を
知り、被験者として応募。
 免疫機能を果たす白血球のT細胞
(Tリンパ球)の遺伝子を操作し、昨年夏
以降、操作細胞の注入を受けてきた。
 「T細胞の数は2倍に増えている。
 遺伝子操作した細胞の注入を年1回受け、
HIVを抑え込み、抗HIV薬の副作用から解放
されることを期待している」(同氏)。


私が味わった苦労なしに、エイズが根治
すれば…

 CCR5遺伝子に着目するのは新しい取り組み
ではない。
 CCR5遺伝子に最初に注目したのは、
1990年代中盤にHIVに免疫を持つ人を研究
していた専門家だ。
 ブラウンさんに移植した幹細胞の提供者
を含め、HIVに免疫を持つ人はCCR5遺伝子に
変異があり、この遺伝子が働かない。
 そのため、HIVが免疫細胞内に侵入する
のを防げる。

 だが、HIV感染者の大半にとって、幹細胞
移植は現実的な選択肢でなく、危険度も
高い。
 リービー教授は「まず、CCR5遺伝子に変異
があり、組織や血液の条件が患者と適合する
移植ドナーを見つけ出さなければならない。
 さらに、30%ほどの死亡リスクがある」と
指摘する。

 抗HIV薬という選択肢がある大半の
エイズ患者にとって、これはあまりに危険度
の高いリスクだ。

 ブラウンさん――これまで医療関係者の
間で「ベルリンの患者」という匿名で
呼ばれていた――があえて幹細胞移植の
リスクを取ったのは、致死の恐れがある
白血病の患者でもあったからだ。

 白血病も幹細胞移植によって治療できる。
 白血病で化学療法が効かなくなってきた
ことから、ブラウンさんと主治医らは、
エイズと白血病を同時に治療できる遺伝子型
を持つ移植ドナーを探すことにした。

 ブラウンさんは幹細胞移植を2度受けた。
 その後、神経障害などの副作用が発生し、
1年間の入院を強いられた。
 一時は生死の境をさまよった。
 だが、やがて病状は良くなり、2009年
初めに退院した。

 ブラウンさんは「私が生存していな
ければ、この治療法の開発はここまで
進まなかったのではないかと思う。
 私の症例を参考に、専門家が新しい
治療法を開発してくれることを期待
している。

 私が味わったような苦労なしに、HIVを
根治できるようになることを願っている」
と語る。
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独では幹細胞移植が可能なんですね。
これからどういう進展があるのでしょうか?

>リスクの高い幹細胞移植以外の手段で、
>同様の成果を得られる治療法の開発に
>取り組んでいる。

>ブラウンさんは「私が生存していな
>ければ、この治療法の開発はここまで
>進まなかったのではないかと思う。
>私の症例を参考に、専門家が新しい
>治療法を開発してくれることを期待
>している。
と言ってますね。期待しましょう。

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