« 公文書管理法案を閣議決定 | トップページ | 多発性硬化症の治療の現状と課題 »

2009年4月 1日 (水)

「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」その3

常染色体優性遺伝の脊髄小脳変性症であるSCA3
(MJD:マシャド・ジョセフ病)の人に異常がでる
原因は、第14染色体の蛋白質への翻訳領域に存在する
CAGリピートの異常伸長によるものです。

CAGリピートはグルタミンをコードしていると考えられており、
伸長したポリグルタミンを有するタンパク質が作られ、
このタンパク質の凝集塊が小脳細胞に悪さをすると
考えられています。

従って現在のところ、有望な治療法として以下の3つが
有望だと思われます。

--------
1.悪さをする異常なタンパク質の凝集塊を分解してなくす方法

  これは、脊髄小脳変性症の遺伝子治療として紹介したものです


--------
2.異常なタンパク質の凝集塊を作らないようにする方法

  RNA干渉という技術を使って、遺伝子が異常であっても、
  結果的に異常なタンパク質が出来ないようにする。
  これは、「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」その2にて
  紹介したものです。


--------
3.異常なタンパク質の凝集塊が悪さをしないようにする方法

  詳細は、
  脊髄小脳変性症3型(SCA3)におけるカルシウムシグナリング
  異常と治療への道筋

  を見てください。2008年11月に発表

  簡単に纏めると、異常なタンパク質の凝集塊が小脳神経細胞の
  カルシウムシグナリングに影響を与え、結果として小脳神経
  細胞死が生じるらしい。
  細胞内カルシウムシグナルの安定化剤があり、治療薬となり得る
  可能性があるということです。

--------

伸長したポリグルタミンに関して発生する病を
総称して、ポリグルタミン病と言い、同一のメカニズムで
発生する病気が複数あり、ほぼ同一の治療法が使えるものと
考えられます。


遺伝性の脊髄小脳変性症については、かなり有望な治療法が
見えてきて期待できますが、脊髄小脳変性症のほぼ60%をしめる
非遺伝性の脊髄小脳変性症の治療法については、どうなので
しょうか?

遺伝性の脊髄小脳変性症の治療法がかなり有用なヒントとなり、
結果、治療法につながるのでしょうか?
まだ、見えてきません。 

詳しい方がおられたら、教えてください。

非遺伝性の脊髄小脳変性症の治療法解明が
進まないのは、献体がなく、進めようが
ないからでしょうか?

どういうことが起こっているのかを調べるには、
遺体解剖しかないと思われますが?
どうでしょう?

遺伝性であれば、モデルマウスなどを作ることが
可能でしょうが、非遺伝性ではできないと思われます。

詳しい方がおられたら、教えてください。

|

« 公文書管理法案を閣議決定 | トップページ | 多発性硬化症の治療の現状と課題 »

脊髄小脳変性症関連ニュース」カテゴリの記事

コメント

コメントを書く



(ウェブ上には掲載しません)


コメントは記事投稿者が公開するまで表示されません。



トラックバック

この記事のトラックバックURL:
http://app.cocolog-nifty.com/t/trackback/210730/44533573

この記事へのトラックバック一覧です: 「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」その3:

« 公文書管理法案を閣議決定 | トップページ | 多発性硬化症の治療の現状と課題 »