「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」その２

マシャド・ジョセフ病モデルラットにおいて、
対立遺伝子特異的な変異アタキシン３RNAの発現を
抑制することで、神経細胞を保護することができる
2008年10月に発表

内容は、リンクを見てください。

内容の簡単な説明を以下にしましたので、参考に
してください。

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内容に入る前に、2008年6月27日 (金)に掲載した、
「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」という記事
の内容に少し関連しますので、この記事内容から簡単に
説明いたします。

治療対象は、常染色体優性遺伝の脊髄小脳変性症である
SCA3(MJD：マシャド・ジョセフ病)で、

治療原理は、
異常な遺伝子で出来た、異常なタンパク質の凝集塊を
分解する遺伝子CRAGをレンチウイルスベクターにのせて
小脳内に入れてやることで、異常なタンパク質の凝集塊が
分解され、治療されるというものですが、

＊病気の原因遺伝子は、アタキシン３でこのアタキシン３が
　異常なタンパク質の凝集塊をつくる。
　　←　この凝集塊の毒性で細胞が死んで行きます。

今回の研究は、同じようにレンチウイルスベクターを
使うのですが、分解する遺伝子を入れるのではなく、
RNA干渉法という技術を使って異常な遺伝子から
アタキシン３が出来ないようにすることで
治療しようとするものです。
　→　アタキシン３が出来ない　→　異常なタンパク質の凝集塊
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　 　が出来ない

いずれにしても、明らかな治療効果が期待できるものと
思われますので、一刻も早く、臨床の場で応用されるよう
願っております。

関連して、60%程をしめている、非遺伝性の脊髄小脳変性症
にも有効な治療法が発見されますように！

＊RNA干渉とは，標的RNAに特異的な２１から２３塩基の
　短いRNAの断片が，mRNAの特定の配列に結合することにより，
　mRNAの翻訳が起こらなくなることを言う．
　選別的にDNAの働きを止めることができる技術です。