「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」

脊髄小脳変性症マウスの運動障害を 遺伝子治療で大幅に改善

　平成２０年３月１４日プレスリリース

　内容はリンクを参照してください。

　根治治療がかなり近づいて来たようです。

　遺伝子異常から作られる蛋白質が細胞の核内に凝集塊を
作る、その凝集塊が小脳細胞に悪さをする。
　その結果小脳細胞が死んでいくことがわかっていたが、
この凝集塊を分解する遺伝子をウイルスベクターにのせて
小脳に入れることで症状を改善させる遺伝子治療のようです。

　大分現実的になってきましたね。
　ips細胞による再生医療の記事もありますし、
　大いに期待しています。

　まずは、遺伝性の脊髄小脳変性症への適用からですね。

　こういうリンクもあります。
　「１リットルの涙」の難病、遺伝子治療で改善＝群馬大学