「脊髄小脳変性症の遺伝子治療」
平成20年3月14日プレスリリース
内容はリンクを参照してください。
根治治療がかなり近づいて来たようです。
遺伝子異常から作られる蛋白質が細胞の核内に凝集塊を
作る、その凝集塊が小脳細胞に悪さをする。
その結果小脳細胞が死んでいくことがわかっていたが、
この凝集塊を分解する遺伝子をウイルスベクターにのせて
小脳に入れることで症状を改善させる遺伝子治療のようです。
大分現実的になってきましたね。
ips細胞による再生医療の記事もありますし、
大いに期待しています。
まずは、遺伝性の脊髄小脳変性症への適用からですね。
こういうリンクもあります。
「1リットルの涙」の難病、遺伝子治療で改善=群馬大学
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